Изследване на детската болница в Синсинати, публикувано днес в The New England Journal of Medicine, разкрива, че имуносупресорът сиролимус е по-малко инвазивно лечение на ангиомиолипома.
Лекарството сиролимус, използвано за подпомагане на пациентите с трансплантация в борбата с отхвърлянето на органи, може да се използва като по-малко инвазивно лечение на тумор, наречен ангиомиолипом при хора, които иначе биха били подложени на операция, според проучване от Детската болница в Синсинати и Университета в Синсинати School of Medicine, в САЩ, публикувано днес в The New England Journal of Medicine.
Едногодишно лечение със сиролимус значително намалява размера на ангиомиолипома с около 50% при пациенти с туберкулозна склероза (TS) и лимфангиолейомиоматоза (LAM) въз основа на резултатите от изпитване фаза I/II. Sirolimus също подобрява белодробната функция при пациенти с лимфангиолейомиоматоза.
Както туберкулозната склероза, така и LAM са свързани с генетични мутации, които водят до неподходящи активирания на mTOR ензима, който помага да се контролира растежа и разпространението на всички клетки. Сиролимус инхибира mTOR сигнала, казват изследователите.
В проучването обемът на тумора при 20 пациенти, лекувани със сиролимус в продължение на 12 месеца, е значително намален с около 50%. При 18 пациенти, оценени една година след спиране на лечението със сиролимус, обемът на тумора отново се е увеличил с около 85% от първоначалния размер.
Петима от тези 18 пациенти са имали постоянно намаляване на обема на тумора с 30% или повече. Ръководителят на изследването Джон Бислър спекулира относно регресията на размера на ангиомиолипома и вярва, че това може да произтича от форма на програмирана клетъчна смърт или апоптоза.
Bissler търси други опити, за да анализира рисковете и ползите от mTOR инхибиторите при LAM и туберкулозната склероза и да види дали различните дози mTOR подобряват ангиомиолипома.
(N Engl J Med 2008; 358: 140-51).