Текст на WATCH DOCTOR: GWEN L. NICHOLS, MD

TorchInternational Waldenstrom's Macroglobulinemia Foundation, том 14.3

охранителен

IWMFne wslet ter

КЛИНИЧНИ ИЗПИТВАНИЯ - ТРЯБВА ДА УЧАСТЕТЕ?

Понастоящем д-р Гуен Л. Никълс е ръководител на онкологията в Центъра за транслационни клинични изследвания на Roche в Хофман-ЛаРош. В това си качество тя работи върху разработването на нови лекарства за онкологични показания, като ги превежда от лабораторията в клинични изпитвания при хора.

Д-р Никълс се обучава по вътрешни болести от Университета в Чикаго и завършва пост-докторски изследвания и изследователска стипендия по хематологична онкология в Memorial Sloan Kettering, където служи като асистент лекар в службата за левкемия. Преди да се присъедини към Хофман през 2007 г., д-р Никълс е директор на програмата за хематологични злокачествени заболявания в Колумбийския университет в Ню Йорк. В това си качество тя ръководи лабораторни изследвания и разработва клинични тестове, фокусирани върху хематологични злокачествени заболявания. Докато беше в Колумбия, той също поддържаше

активна клинична практика и служи като асистент на декан на студенти в Медицинския колеж на лекарите и хирурзите при Колумбийския университет. Д-р Никълс е избран в Колумбия за лекар на годината, както и е избран за наградата за хуманизъм в медицината.

Д-р Никълс е член на Научно-консултативния комитет на IWMF и е направил няколко презентации на образователните форуми на IWMF.

Темата за клиничните изпитвания е широко споменавана в скорошната преса. Статия от 2013 г. в неделния преглед на Ню Йорк Таймс, озаглавена Действат ли клиничните тестове? (Работят ли клиничните изпитвания?) Повдига въпроси относно продължителността на времето за разработване на лекарства, разходите им и измеримата полза от клиничните изпитвания, тъй като те се провеждат в момента. Неотдавнашно съобщение от Партньорството за изследване на рака на кръвта (BCRP) между Обществото за левкемия и лимфом и Института за рак на Дана-Фарбер породи много надежди и въпроси относно разширяването на достъпа до клинични тестове в общността. Малцина ще се съгласят, че новоразработените, по-ефективни лекарства трябва да достигнат до точния пациент по-бързо и по-евтино. Формулата да се направи това по-ефективно, без да се нарушава безопасността на пациента, е постоянна задача.

За хората, които решават дали да участват в клинично изпитване, има много противоречива информация. Не винаги е ясно каква е целта на даден тест, какво трябва да очаква участникът и кой всъщност се възползва от участието на пациента. Докато няма мярка, отговорите на въпроса са полезни за всички. Трябва ли да участвате? ясното разбиране на въпросите и сложността може да ви помогне да получите информацията, от която се нуждаете, за да вземете информирано решение.

КАК СЕ РАЗВИВА ЛЕКАРСТВО?

Дългият процес на разработване на ново лекарство почти винаги започва, когато a

На Call Doctor, продължение на страница 2

ВЪТРЕШНАТА ПУБЛИКАЦИЯ

Дежурен лекар: Gwen L. Nichols, MD . . 1

Президентският кът. 4

Доклад на касиера. 5

2013: Нашата петнадесета годишнина. 6

Изследователска програма на IWMF. 8

Представете си лек. 13

Пета годишнина на обществото за наследство Бен Руд. 16.

Роналд Г. Драфтц: Награда за доброволец на годината на Джудит Мей. 17

Спомняйки си Арни Смоклер и първите дни на IWMF. 18.

WM терминална болест лице в лице със смъртност. 19.

Кога да преминете от часовник и изчакайте към лечение. двайсет

2013 Албум на образователния форум. двадесет и едно

Обобщение на последните медицински новини. 28

От IWMF-Talk. 30

В светлината на факлата. 32

Времето на Фелисида за готвачите. 33

Международен етап. 3. 4

Групи за поддръжка Новини. 35

УАРД ЛЕКАР: GWEN L. NICHOLS, MD.

Публикация на юбилейната есен 2013 г.

Д-р Гуен Никълс

На повикване на лекар, продължете на страница 3

ПРЕЗИДЕНТ НА ​​ЕМРИТА Джудит Мей

ВИЦ-ПРЕЗИДЕНТИ Том Майърс, младши Елена Малунис Майкъл Сесновиц

БОРД НА ДИРЕКТОРИТЕ. Дон Браун Питър ДеНардис Марти Гласман Суе Хърмс Марсия Клепак Робърт А. Кайл, д-р Гай Шерууд, д-р Роналд Йе

АДМИНИСТРАТИВЕН ОФИС За McKinnie, офис мениджър

НАУЧЕН КОНСУЛТАТИВЕН КОМИТЕТ IWM Робърт А. Кайл, доктор по медицина, директор на клиниката в Майо Стивън Ансел, доктор по медицина Клиника Майо Барт Барлоги, доктор по медицина Университет в Арканзас, д-р Джеймс Р. Беренсън Институт за изследване на миелома и рак на костите Morton Coleman, M.D. Weill Cornell Medical College Meletios A. Dimopoulos, M.D. Медицински факултет, Атински университет, Гърция Стенли Франкел, доктор по медицина Колумбийският университет Мори Герц, доктор по медицина Mayo Clinic Irene Ghobrial, M.D. Дана-Фарбер Институт за рак Ева Кимби, доктор по медицина Институт Каролинска, Швеция Вроник Леблон. Доктор по медицина Hpital Piti Salptrire, Франция Gwen Nichols, MD Hoffmann-La Roche, Ltd. Roger Owen, M.D. Институт по онкология на Сейнт Джеймс, Обединеното кралство, Стивън Треон Дана-Фарбер Институт за рак Мери Вартерасиан, доктор по медицина Дона Уебър, доктор по медицина Доктор по медицина Андерсънов център за рак

СВЪРЗАН РЕДАКТОР Сю Хърмс

ПОДКРЕПА ГРУПА НОВИНИ Пени Уизнер

IWMF Torch е публикация на: International Waldenstroms Macroglobulinemia Foundation 6144 Clark Center Avenue Sarasota, FL 34238 Телефон 941-927-4963 Факс 941-927-4467 E-mail: [email protected] Уебсайт: iwmf.com

КУЛИНАРЕН РЕДАКТОР Пени Уизнър

МЕЖДУНАРОДНО СЪОТВЕТСТВИЕ Nnette Aburdene

IWMF-TALK СЪОТВЕТСТВИЕ Jacob Weintraub

IWMF е освободена от данък 501 (c) (3) организация с нестопанска цел Fed ID # 54-1784426. Макроглобулинемията на Waldenstrom е кодирана 273,3 в Международната класификация на болестите (ICD) на Световната здравна организация.

Тази публикация е предназначена да предостави информация за болестта Waldenstroms macroglobulinemia. Той се разпространява като услуга за член от Международната фондация Waldenstroms Macroglobulinemia, Inc., на тези, които търсят информация за Waldenstroms macroglobulinemia с разбирането, че Фондацията не се занимава с предоставяне на медицински съвети или други професионални медицински услуги.

Лабораторията е насочила към определен молекулен път или заболяване или неговите скринирани съединения. Ако в хода на тези разследвания бъде открита активност, която може да има отношение към рака in vitro (в епруветката), могат да бъдат изследвани различни модели на рак за оценка на потенциалните терапевтични нововъведения. Това може да се постигне в академична лаборатория или в рамките на компания.

Може да отнеме години, за да разберем механизма на действие в клетъчните линии и при животинските тумори, преди дадено откритие да бъде превърнато в лекарство. Този процес почти винаги включва обширна химическа и формулираща работа, така че агентът да може да бъде произведен като хапче или течност, която е безопасна за хората, в достатъчни количества за по-нататъшни тестове. Токсикологичните тестове обикновено са следващата стъпка. Изискват се много специфични проучвания за безопасност (в зависимост от вида на агента) при животински модели, преди лекарството да може да бъде представено на регулаторни агенции за одобрения, които позволяват изследвания върху хора.

След това до здравните органи трябва да бъде подадено разследващо ново лекарство (IND), което трябва да включва обширна документация за това как се произвежда и съхранява лекарството и как ще бъде осигурена безопасността на пациентите.

Фаза I обикновено е тест за влизане на хора. Обикновено това е първият път, когато някой човек получи лекарството. Критичните открития за фаза I са да се разбере фармакологията на новия агент: колко от лекарството да се достави и как трябва да се дозира (количество и честота на дозиране) при пациенти. Всичко това се постига с постепенни интелигентни стъпки, за да научите за вредните странични ефекти, както и за полезните ефекти. Във фаза I целта винаги е да се допусне грешка от страна на безопасността, така че дозата, която пациентите в първоначалните проучвания получават, може да не е размерът на крайната или ефективната доза.

Проучванията започват с дози, много по-ниски от дозите, при които страничните ефекти са наблюдавани при животни, тъй като животните може да не предсказват какво се наблюдава при хората. Тестване на дозата фаза I продължава или с максимална биологична доза (където се очаква да се види ефект) или с максимално поносима доза. Тестовете от фаза I разглеждат ефектите на лекарството върху кръвта или тъканите с увеличаване на дозите. Пациентите, участващи във фаза I тестване, трябва да се съгласят с тестовете, изисквани от изследването, като подпишат формуляр за информативно съгласие. Като цяло броят на прегледите, броят на дните в клиниката и изискванията за биопсии и сканиране могат да бъдат

ФОТОГРАФИ Джак Уилън, Рон Йе

ФОРМАТИРАНЕ И ПРОИЗВОДСТВО Сара Макини

СЪВЕТЕН ПАНЕЛ ЗА ФАКЛИТЕ Робърт Кайл, Джудит Мей, Гай Шерууд

Дежурен лекар, продължен от страница 1

3IWMF ФАКЕЛ том 14.3

за да се определи най-добрият начин за доставяне на лекарството в бъдеще.

Тестовете от фаза 2 почти винаги включват повече пациенти. В този момент разследвах