ПРОГРАМИ ОТ Р ЕВИСИЯ

нейните

Генна терапия и нейните приложения

Enrique Daniel Austin-Ward, Cecilia Villaseca G.

Генна терапия и нейните приложения

Генната терапия се състои от въвеждане на гени в клетките на човешкия организъм. Позволява лечението не само на моногенни заболявания (тези, при които се променя един ген, като редки ензимни заболявания), но и на заболявания, при които има придобита генна промяна като СПИН и рак, и заболявания, при които няколко гена и околната среда си взаимодейства, като диабет и коронарна артериална болест. През няколко години от развитието на тази терапия са одобрени няколко клинични изпитвания, които заедно с експериментални изследвания дават обещаващи резултати. В тази нова област на съвременната медицина, особено в експерименти, свързани с генетична манипулация на зародишни клетки, етичните аспекти имат голямо значение.
(Ключови думи: генна терапия; генетика, медицинска; зародишни клетки)

Видове генна терапия
На теория съществуват два вида TG: Соматична клетъчна генна терапия и Генна терапия на зародишни клетки 5, въпреки че в момента се разработва само първата.
Somatic TG се стреми да въведе гени в соматичните клетки (т.е. всички клетки на тялото, които не са гамети или техни предшественици) и по този начин да премахне клиничните последици от наследствено или придобито генетично заболяване. Бъдещите поколения не са засегнати, защото вмъкнатият ген не им се предава.
Germinal TG съществува само като възможност, тъй като не е налице необходимата технология за извършването му. Той също е забранен от научната общност и от международни организации заради етичните му последици, които ще обсъдим по-късно. Зародишът TG би лекувал клетките на ранния ембрион, яйцата, сперматозоидите или техните предшественици. Всеки ген, въведен в тези клетки, ще присъства не само в индивида, но също така ще бъде предаден на тяхното потомство.

Съществуват множество протоколи за прилагане на тези техники в клиничната практика. Сред тях имаме клинично проучване фаза I на група пациенти със злокачествен меланом, при което меланомни клетки с интерферон-гама ген, инактивирани и криоконсервирани, са модифицирани, за да бъдат използвани като ваксина. Увеличаващи се дози клетки се прилагат веднъж на всеки две седмици при 13 пациенти, за да се наблюдава техният имунен отговор и ползите от него. Осем от тях представиха някакъв вид имунен отговор. При 2 пациенти, които са постигнали значителен имунен отговор, е имало регресия на тумора, а други 2, с по-малък отговор, показват преходна разделителна способност на възлите 32 .

Благодаря
На д-р Рикардо Круз-Кока за преработката и предложенията към ръкописа, както и на д-р. Carlos Valenzuela, Lucía Cifuentes и Mónica Acuña за улесняване на достъпа до информация.

Получено на 14 октомври 1997 г. Прието в коригирана версия на 5 май 1998 г.
Служба по генетика, Катедра по медицина, болница Clínico Universidad de Chile, и
Служба по генетика, болница Роберто дел Рио.

Кореспонденция на: д-р Енрике Даниел Остин-Уорд. Служба по генетика, Катедра по медицина, болница Clínico Universidad de Chile. Сантос Дюмон 999, Сантяго, Чили. Fonofax: 6788513.

Цялото съдържание на това списание, с изключение на случаите, когато е идентифицирано, е под лиценз Creative Commons

Бернарда Морин 488, Провиденсия,
Клетка 168, поща 55
Сантяго, Чили