Авангард на науката

Фатима Бош, професор по биохимия и молекулярна биология в UAB

Фатима Бош, в Центъра за биотехнологии на животните и генна терапия

лекува

Елза веласко
Cerdanyola del Vallès

„Изправени сме пред страхотно епидемия”, Казва Фатима Бош в кабинета си в Центъра за биотехнологии и генна терапия на животните (CBATEG) на Автономния университет в Барселона. The диабет тип 2, което обикновено започва в зряла възраст и е свързано с затлъстяване, не спира да се разпространява. Тялото на хората, засегнати от това болест на метаболизма развива устойчивост на инсулин докато си панкреас се проваля и спира да го произвежда, като по този начин губи способността за контрол нива на кръвната захар (глюкоза). Фатима Бош и неговият екип са прекарали 28 години, опитвайки се да разберат диабет тип 2, за да развият нов терапии базирани не на лекарства, а на гени. В една от последните му творби, публикувана през EMBO Молекулярна медицина и от които Verónica Jiménez и Claudia Jambrina са първите автори, са показали, че a генна терапия които са развили обратен диабет тип 2 в експерименти със затлъстели и диабетни мишки.

Каква е степента на диабет тип 2?

Има повече от 400 милиона пациенти с диабет, от които 95% са тип 2. През 2045 г. ще има повече от 600 милиона. Това е необратимо и много сериозно заболяване поради свързаните с него усложнения: сърдечно-съдови заболявания, неврологични и очни проблеми ...

Но има ефективни лечения.

Има много. Започва с подобряване на начина ви на живот: здравословна диета и упражнения. Но в повечето случаи това не е достатъчно и пациентите трябва да започнат да приемат лекарства. А някои, особено в случаите на болестно затлъстяване, не реагират съвсем.

Откъде идва идеята да се развие тази генна терапия?

Търсихме фактори, които биха ни позволили да противодействаме на метаболитните промени при пациенти с диабет и намерихме добър кандидат: протеинът FGF21. След това създадохме начин да въведем гена за този протеин в черния дроб, мастната тъкан или мускулите на мишките, така че тези тъкани да го произвеждат и да го отделят в кръвта.

Какви ефекти има FGF21 върху тялото?

FGF21 е много важен регулатор на метаболизма. Помага за намаляване на количеството мазнини и увеличава разхода на енергия. Той също така повишава чувствителността към инсулин.

Как реагират мишките, лекувани с генна терапия?

Когато лекуваме затлъстели животни, хранени с диета с много съдържание на мазнини, те се връщат към здравословно тегло. Той също така намалява възпалението и противодейства на всички нарушения на диабета, дори ако мишките продължават да ядат повече от нормалното.

Имате ли странични ефекти?

Не сме ги наблюдавали. Животните обикновено наддават на тегло с възрастта, точно както ние. Но когато лекуваме здрави мишки, сме забелязали, че с напредването на възрастта те поддържат теглото и метаболизма на младо животно, независимо какво ядат. Това не само показва, че терапията е безопасна, но и че удължава времето, през което мишките остават здрави.

Как генът FGF21 попада в клетките?

Използваме като носители за вектори за генен трансфер, получени от адено-свързани вируси, които не причиняват болести при животни или хора. Премахнахме вирусните гени и въведохме гена FGF21, така че когато векторите заразяват клетките на прицелните тъкани, те въвеждат гена. Заразените клетки започват да произвеждат и отделят протеина FGF21 непрекъснато и в дългосрочен план и това достига до целия организъм чрез кръвта.

Какви предимства има генната терапия пред лекарствата?

Нашата генна терапия цели да бъде още една възможност за лечение на диабет. Предимство е, че ще се прилага само веднъж и ще служи цял живот. Също така, не сме наблюдавали дългосрочни неблагоприятни ефекти и това може да работи при пациенти, които не се повлияват от настоящите терапии.

До каква степен резултатите от експериментите с мишки могат да бъдат преведени на хората?

Все още сме далеч, но те са обещаващи резултати. Досега сме обърнали диабет тип 2 при мишки. Съществуват също така проучвания при примати и пациенти с диабет за лечение, основано на инжектиране на протеина FGF21 или негови аналози, и изглежда, че работи, въпреки че ефектът е краткотраен. Смятаме, че с ендогенното и постоянно производство на протеин, което постига нашата терапия, ще се получат много по-добри резултати.

Кога може да започнат клинични изпитвания при хора?

Идеята ни е да ги започнем след около три години, ако всичко върви добре и регулаторните агенции се съгласят. Създадохме екип от национални и международни експерти, от клиницисти до регулаторни експерти, които ни съветват. Довеждането на генна терапия от този тип в клиниката е много трудно и първо ще трябва да отговорим на много въпроси.

В кои случаи биха могли?

Идеята е да започнете да го тествате при пациенти с диабет с морбидно затлъстяване, които не се повлияват от настоящото лечение.

Express Bio

Професор по биохимия и молекулярна биология в Автономния университет в Барселона (UAB), където тя ръководи Центъра за биотехнологии и генетична терапия на животните (CBATEG). След като завършва фармация и получава докторска степен по биохимия, той прави докторат в САЩ. Завръща се през 1991 г., за да създаде собствен екип в UAB, фокусиран върху генната терапия за диабет и наследствени метаболитни заболявания. Той е получил признания като Creu de Sant Jordi и Icrea Academia.

Това е един от осемте кандидати за научни изследвания за наградата Авангард на науката, че читателите гласуват. В следващото проучване можете да изберете любимата си работа: