Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) даде бързо одобрение за инжектирането на Вилтепсо (Вилтоларсен) за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация на гена DMD, който е податлив на пропускане на екзон 53. Това е второто целево лечение, одобрено от FDA за пациенти с този тип мутация. Около 8% от пациентите с мускулна дистрофия на Дюшен имат тази генна мутация.

мутация

„FDA се ангажира да насърчава разработването на лекарства за сериозни неврологични разстройства като мускулна дистрофия на Дюшен“, каза д-р Били Дън, директор на Службата по неврология в Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. "Одобрението на Viltepso днес предоставя важна възможност за лечение на пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен с тази потвърдена мутация.".

Мускулната дистрофия на Дюшен е a рядко генетично заболяване характеризиращо се с прогресивно загуба на мускули и слабост. Това е най-често срещаният тип мускулна дистрофия. DMD се причинява от мутации в гена DMD, които водят до липсата на дистрофин, протеин, който помага да се запазят мускулните клетки непокътнати. Първите симптоми обикновено се появяват между три и пет годишна възраст и се влошават с времето. Това заболяване се среща при приблизително едно на всеки 3 600 деца от мъжки пол по света; само в редки случаи може да засегне жените.

Viltepso демонстрира увеличаване на производството на дистрофин, което се надява да донесе клинична полза при пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен.

Viltepso е оценен в две клинични проучвания с общо 32 пациенти, всички мъже и с генетично потвърдена DMD. Увеличението на производството на дистрофин е установено в едно от тези две проучвания, проучване, което включва 16 пациенти с DMD, като 8 пациенти получават Viltepso в препоръчаната доза. В проучването нивата на дистрофин се повишават средно от 0,6% от нормата в началото до 5,9% от нормата на 25 седмица.

FDA заключи, че данните на заявителя (NS Pharma) показват a повишено производство на дистрофин че е разумно вероятно да се предскаже клинична полза при пациенти с DMD, които имат потвърдена мутация на гена на дистрофин, способен да пропусне екзон 53. Клинична полза от лекарството не е установена. При вземането на това решение FDA взе предвид потенциалните рискове, свързани с лекарството, изтощителния и животозастрашаващ характер на заболяването и липсата на налични терапии.

Като част от ускорения процес на одобрение, FDA изисква от компанията да проведе клинично изпитване, за да потвърди клиничната полза от лекарството. Продължаващото проучване е предназначено да оцени дали Viltepso подобрява времето за почивка на пациенти с DMD с тази потвърдена мутация. Ако изпитването не успее да провери клиничната полза, FDA може да започне процедури за отнемане на одобрението на лекарството.

Нежелани реакции на Viltepso и възможна бъбречна токсичност

The най-честите нежелани реакции наблюдавани при пациенти с DMD (комбинирани от двете проучвания), лекувани с 80 mg/kg веднъж седмично, са: инфекция на горните дихателни пътища, реакция на мястото на инжектиране, кашлица и треска.

Въпреки че не е било наблюдавано бъбречна токсичност В клинични проучвания на Viltepso клиничният опит с Viltepso е ограничен и се наблюдава бъбречна токсичност, включително животозастрашаващ гломерулонефрит, след прилагане на някои антисенс олигонуклеотиди. Бъбречната функция трябва да се проследява при пациенти, приемащи Viltepso.

Viltepso е одобрен по ускорения път за одобрение на FDA, който предвижда одобрение на лекарства, които лекуват сериозни или животозастрашаващи заболявания и като цяло предлагат значително предимство пред съществуващите лечения. Одобрението по този път може да се основава на адекватни и добре контролирани проучвания, които показват, че лекарството има ефект върху сурогатна крайна точка, която е разумно вероятно да предскаже клинична полза за пациентите (т.е. как пациентите се чувстват или функционират. Или ако оцелеят). Този път осигурява на пациента по-ранен достъп до обещаващи нови лекарства, докато компанията провежда клинични изпитвания, за да провери планираната клинична полза.