На 27 октомври испанската фармацевтична компания Grifols обяви, че е открила начин за забавяне на прогресията на Алцхаймер при леки и умерени пациенти. Това го задейства на фондовия пазар (където той нарасна до 8%), но преди всичко привлече вниманието на стотици хиляди хора по света. Наистина ли бяхме толкова близо до лечение, способно да забави развитието на болестта?

забави

Както често обясняваме, болестта на Алцхаймер е най-честата причина за деменция на Запад. Той представлява между 60 и 80% от всички деменции и, тъй като прогресивното стареене на населението става по-интензивно, броят на хората с него ще се утрои през следващите години. Лечението, дори и само да забавя болестта, е отлична новина. Какво е предложението на Grifols?

Бета-амилоид в мозъка

Доколкото ни е известно, характерното невронално увреждане на болестта на Алцхаймер е свързано с натрупването на два протеина в цереброспиналната течност: бета-амилоид и тау. Първият от протеините, бета-амилоид, се намира в кръвта и ликвора в динамично равновесие. Тоест, концентрациите на бета-амилоиди балансират от двете страни на бариерата.

Когато открихме този динамичен баланс, изследователите започнаха да се чудят дали има някакъв начин да се премахне бета-амилоидът от плазмата, да се намалят нивата на CSF и чрез това да се забави прогресията на болестта. Това ще рече, Може ли този баланс да се използва за отстраняване на бета-амилоид от мозъка?

Смешното е, че в кръвта бета-амилоидът се свързва с албумин, най-разпространения протеин в плазмата, и тази подробност се отваря интересна врата. Тук се появява Grifols и техниката, превърнала тази малка каталунска компания в международен гигант: плазмафереза.

Метод за забавяне на болестта на Алцхаймер?

Плазмаферезата е технически термин, за който говорим екстракорпорална процедура за прочистване на кръвта. Това е начин за отделяне на плазмата (течната част на кръвта) от клетките (червени, бели кръвни клетки и тромбоцити) и от други частици с високо молекулно тегло (като патогени например).

Техниката е разработена в Испания през 1950-51 г. от каталунския лекар Хосе Грифолс като техника, която позволява по-често даряване на кръв, без да се накърнява здравето. Бързо международната медицинска общност осъзна, че има много повече приложения и Grifols стана една от водещите световни компании за кръвни продукти.

Като цяло има три приложения, при които плазмаферезата е терапевтично ефективна: от една страна, тя позволява модулиране на имунния отговор при автоимунни заболявания; за друг, вземете бързо премахване на специфични фактори, свързани със заболяването; и накрая, позволява да се заместват (и допълват) фактори на плазмен дефицит.

Именно тези две последни употреби отварят вратата за използването му за забавяне на болестта на Алцхаймер. Грифолите се стремят да „филтрират“ бета-амилоида от кръвта и да „добавят“ албумин, за да почистят постепенно цереброспиналната течност.

Какво е AMBAR

Идеята имаше смисъл, но най-трудното остана: да се намери начин да се превърне в кралско лечение. За целта Grifols, фондацията ACE в Барселона и Центърът за изследване на болестта на Алцхаймер в Питсбърг (САЩ) създадоха AMBAR, клинично изпитване, натоварено да демонстрира това забавяне на заболяването, но опитайте различни варианти на лечение за да видите кой работи най-добре.

През последните години изследователите напредват фаза по фаза с много добри цифри. Опитът обаче ни казва това успехите в ранните етапи на репетициите не означават нищо: много лечения убождане след.

Следователно ключовата фаза беше настоящата и на 27 октомври бяха представени данните. Цифрите в очакване на приключване на изпитанията и очакване на независим анализ са доста солидни и показват ефективността на плазмения обмен за забавяне на прогресията на болестта на Алцхаймер. Не е моментът да биете камбаните, но е чудесно начало.

Тази фаза беше проведена в продължение на 14 месеца в 41 болници в САЩ и Испания с 496 пациенти с лека и умерена болест на Алцхаймер. Освен това, проучването е предназначено да оцени ефикасността на плазмения обмен, използвайки различни обеми и концентрации на албумин.

През това време те оценяват ефикасността на лечението, като измерват вариациите в когнитивните функции и способността им да извършват ежедневни дейности. Според данните е постигнато експериментално лечение 61% забавяне на прогресията на заболяването.

Данните, както се вижда от растежа на фондовия пазар, са много добри. Разбира се, много е важно да се има предвид, че по самото си естество, лечението не „излекува“ болестта на Алцхаймер, той изцежда само бета-амилоида, така че не причинява увреждане на невроните. Това означава, че ако Grifols успее да донесе това в болниците, търсенето на решение срещу болестта на Алцхаймер ще остане спешно. Макар че да, ще ни дадат време.