Общи положения в изследването на генетичната терапия с фолистатин

Това е експериментално фазово проучване, което се разработва от учени от Медицинското училище във Вашингтонския университет в Сейнт Луис. Въз основа на постигнатия напредък досега, тази генна терапия би могла да предотврати затлъстяването и да развие мускулна тъкан, което би било полезно за коригиране на остеоартрит.

Главният герой на тази терапия е фолистатин, който е открит през 80-те години. Първоначално се е смятало, че този протеин има своята функция в човешката репродукция, но години по-късно е открито, че той също влияе на различни клетъчни процеси, като пролиферация на мускулите тъкан.

Как са извършили експеримента за генетична терапия с фолистатин?

Д-р Руханг Танг, старши учен в лабораторията на Гилак и неговият изследователски екип са инжектирали вирус, носещ ген, наречен фолистатин, на 8-седмични мишки. Генът работи, за да блокира активността на протеин в мускулите, който поддържа мускулния растеж под контрол. Това позволи на мишките да натрупат значителна мускулна маса, без да упражняват повече от обикновено.

Резултати от експеримента за генетична терапия с фолистатин?

Мишките бяха държани без допълнителни упражнения и хранене с високо съдържание на мазнини, въпреки това мускулната маса и сила на тези "супер мишки" се удвоиха.

генна

Мишките също са имали по-малко увреждане на хрущяла, свързано с остеоартрит, по-малко възпалителни клетки и протеини в ставите им, по-малко метаболитни проблеми със по-здрави сърца и кръвоносни съдове, отколкото техните съседи, които не са получили генната терапия. Друга информация, която те наблюдават, е, че мишките са значително по-малко чувствителни към болка.

Изследователите са били обезпокоени, че генната терапия може да навреди на сърцето, тъй като сърцето е мускул и когато стените му се удебелят е известно като сърдечна хипертрофия, това не е добро нещо. Но при тези мишки сърдечната функция всъщност се подобри, както и цялостното сърдечно-съдово здраве.

Фаршид Гилак, главен следовател по разследването, заяви следното:

"Това оказа дълбоко въздействие върху мишките и те поддържаха теглото си под контрол, което предполага, че подобен подход може да бъде ефективен срещу артрит, особено в случаите на болестно затлъстяване."

Следователно учените продължават да изследват възможността генната терапия да служи като лечение на остеоартрит чрез увеличаване на мускулната маса и намаляване на метаболитното възпаление, свързано със затлъстяването.