За първи път

Еднократното приложение на генетично модифициран ген противодейства на болестта при животните и няма никакви странични ефекти

може

Лекуваните мишки отслабват и намаляват инсулиновата резистентност.

Georgejason/Getty Images/iStockphoto

Изследователи от Автономния университет в Барселона (UAB) са разработили a генна терапия който успява да обърне диабет тип 2 и затлъстяване при мишки. Воден от изследователя Икреа Фатима Бош, Учени от Центъра за биотехнологии и генна терапия на UAB (CBATEG) показаха за първи път, че е възможно да се противодейства на инсулиновата резистентност, която причинява диабет, както и да се намали теглото при затлъстели животни чрез прилагане на единична инжекция на терапевтичен ген, без да има и странични ефекти.

Те също така са забелязали, че при здрави мишки същата тази генна терапия ги кара да остаряват по-здрави, като ги предпазва от свързано с възрастта наднормено тегло и инсулинова резистентност. Резултатите са публикувани днес в списание EMBO Molecular Medicine. Изследователите вече работят за възпроизвеждане на резултатите от проучването при по-големи животни, по-близо до хората, и да могат да приложат терапията в клинично изпитване с хора с диабет възможно най-скоро.

При тази терапия изследователите използват вирус, който е генетично модифициран, така че той няма способността да заразява или репликира като троянски кон, за да влезе в клетките. Веднъж попаднал там, вирусът освобождава терапевтичен ген, FGF21, който се вмъква в ядрото на клетката и кара клетката непрекъснато и непрекъснато да произвежда протеин, FGF21, който след това преминава в кръвта и по този начин той се разпределя в тялото. Този протеин е хормон, който се отделя по естествен път в различни органи и е доказано, че действа за нормализиране на енергийния механизъм.

Те използват генетично модифициран вирус като троянски кон, за да влязат в клетките и да освободят терапевтичен ген, който ги кара да започнат да произвеждат хормон, способен да нормализира енергийния механизъм на тялото. "

Предимството на терапевтичния ген FGF21 е, че позволява манипулирането на някои телесни тъкани, така че те да се превърнат в своеобразни фабрики за този хормон. Изследователите са го прилагали особено върху черния дроб, но те са го тествали и в мастната тъкан и скелетните мускули.

„Когато го прилагаме при затлъстели животни с диабет, ги караме да отслабват, докато достигнат теглото на здраво животно. Освен това виждаме, че нивата на възпаление в организма са намалени и дори че натрупванията на мазнини в черния дроб изчезват, толкова чести при диабет тип 2 и това може да доведе до мастни чернодробни заболявания и дори рак на черния дроб “, обясни в пресконференция Фатима Бош, старши автор на произведението.

„За първи път е възможно да се противодейства на инсулиновата резистентност и затлъстяването в дългосрочен план и без неблагоприятни ефекти при животинския модел, който най-много прилича на затлъстяването и диабета при хората“, подчерта той. „Резултатите показват, че това е безопасна и ефективна терапия“, завърши Verónica Jiménez, първи автор на статията и изследовател в CBATEG-UAB.

По този начин изследователите са тествали генната терапия при генетично затлъстели мишки, а също и при мишки, индуцирани от диета с много мазнини. След това, и това е важна разлика по отношение на предишни работи, които едва бяха извършили последващи действия от няколко месеца, те искаха да видят какво се е случило през година и половина, в това, което се счита за старостта на тези животни.

За първи път е възможно да се противодейства на инсулиновата резистентност и затлъстяването в дългосрочен план и без неблагоприятни ефекти ”.

„Решихме да изчакаме толкова дълго, за да видим дали терапевтичният ефект ще се задържи и да се уверим, че няма странични ефекти. Сега, когато сме сигурни, следващата стъпка ще бъде да се проведе изпитване с по-големи животни, подобни на хората, с цел постигане на клинично изпитване при хора ", каза Бош, който прекарва 20 години в разследване как да лекува диабет.

Глобална извънредна ситуация

Диабетът е глобална спешна ситуация. Според данни на Международната диабетна федерация в момента в света има повече от 425 милиона души, които страдат от нея, при 151 милиона през 2000 г .; и се очаква до 2045 г. да има повече от 600 милиона, което представлява увеличение от 48%. Девет от 10 диабетици имат заболяване тип 2, което засяга по-млади и по-млади възрастни. Всъщност 300 милиона пациенти са на възраст между 20 и 64 години.

Диабет тип 2 и затлъстяване често вървят ръка за ръка. Доказано е, че затлъстяването увеличава риска от смъртност и представлява рисков фактор за сърдечно-съдови, имунни, хипертонични, артритни, невродегенеративни заболявания и дори рак.

Въпреки че понастоящем съществуват лечения за лечение на болестта, която има множество здравословни усложнения, като сърдечно-съдови заболявания, ретинопатия и се счита за рисков фактор за невродегенеративни заболявания или рак, нито едно не е в състояние да противодейства на патологията и те имат множество странични ефекти. Оттук и важността на този напредък, който би позволил да се демонстрират едни и същи резултати при хората, с еднократно приложение на лечението за обръщане на болестта.

В допълнение, те са видели, че тази терапия може да бъде много ефективна за подпомагане на по-здравословното стареене. Вижда се, че с остаряването необратимо се натрупва тегло и инсулиновата чувствителност се губи. Изследователите са приложили лечението върху здрави възрастни мишки и са видели как животните отслабват и отново получават инсулинова чувствителност.

Също така може да бъде много ефективен за подпомагане на по-здравословното стареене. "

Поправка: По-ранна версия на тази статия цитира протеина FGF21 като FGC21