Експерименталното лечение може да обърне имунната система и да излекува пациентите с болестта на Crohn

На 12-годишна възраст и по неизвестни причини имунната система на Хавиер Казадо започва да атакува клетъчните стени на червата, сякаш са чужди бактерии или вируси. Лекарите му поставят диагноза автоимунно заболяване на Крон и той започва изпитание с възпаление, диария, постоянна умора и операции, които ще продължат 15 години, докато експериментално лечение в болница Clínic de Barcelona постигне медицинския подвиг за възстановяване на имунната му система.

система

„Симптомите на болестта на Crohn могат да бъдат леки или тежки“, обяснява д-р Елена Рикарт, която е ръководила интервенцията на Хавиер и 30 други пациенти, участвали в проучването, „но когато започнат в педиатрична възраст, заболяването обикновено е много агресивно ”. Това беше случаят с Хавиер.

На 15 години Хавиер вече е получил колостомия - перфорация на корема, за да свърже дебелото черво с външна торба, през която да се евакуира изпражненията - и пубертетът му е променен от кортизона, с който се опитва да намали активността на имунната си система система. „Нямах нормално юношество. Свиквате да ходите до тоалетната 15 пъти на ден, но се чувствате изтощени, изолирате се. Прекарах четири години, където изглеждаше, че напредвам относително добре, но след това, на 24-годишна възраст, дойде най-лошото “, спомня си Хавиер с мек глас.

Лекарите, които го проследяват по това време, му казаха, че болестта се развива много бързо, той е в критична ситуация и че ще трябва да „премахнат дебелото черво, да носят чанта за цял живот и да се молят болестта не изчезва. разширява се и към други органи ”, посочва Хавиер. „Абсолютно отказах. Бях отчаян. Не искаше да води такъв живот. И тогава ми казаха, че в болница Клиник правят експериментално лечение, много рисковано, но че работи добре с други пациенти. Чувствах, че нямам избор. "

Борба със собствената си отбранителна армия

Болести от автоимунен произход като ревматоиден артрит, множествена склероза, псориазис или болест на Crohn са причинени от злощастна грешка на имунната система. Без добре известна причина лимфоцитите, които следят за пристигането на чужди нашественици, приемат някаква молекула на клетката в тялото като чужда и активират имунен отговор срещу нея. Както при ваксините, специално създадени лимфоцити с памет се създават, за да атакуват тези клетки, като остават в латентно състояние от кръвния поток и периодично произвеждат огнища, които увреждат засегнатата тъкан.

Той не е имал нормално юношество. Свиквате да ходите до тоалетната 15 пъти на ден, но се чувствате изтощени, изолирате се

Лечението, разработено от екипа на д-р Елена Рикарт, беше концептуално просто: първо вземете хемопоетични стволови клетки от мозъка на пациента, след това напълно унищожете имунната им система чрез химиотерапия, както се прави в случаите на левкемия, и след това трансплантирайте клетките. Стволови клетки за регенерация нова имунна система без паметта на старата, надявайки се, че тя не атакува тялото.

Когато Хавиер беше възпитан с възможността, той не се поколеба нито за миг. „По това време бях много отчаян. Бях наясно с рисковете, но го предположих ”. 10 дни след трансплантацията кръвта на Хавиер вече е имала нормално ниво на лимфоцити, тромбоцити и други имунни клетки, но без памет. Той трябваше да бъде ваксиниран отново и всъщност по време на това състояние на голяма податливост той получи сериозна инфекция, която, когато го споменава, поражда напрегнат поглед между Хавиер и д-р Рикарт. Не е изненадващо, че лекарят подчертава, че "това е опасно лечение, което е оправдано само в много деликатни случаи", и обяснява с безпокойство, че един от 30-те лекувани пациенти е претърпял много тежка инфекция, докато е бил имуносупресиран и е починал въпреки всички усилия за спасяване на живот.

Седейки отляво на Хавиер в заседателната зала, изследователят на Idibaps Азуцена Салас посочва, че „голямото научно предизвикателство е да се разбере защо някои пациенти реагират добре, а други не толкова добре, да знаят предварително кой ще се възползва и да постигнат също толкова ефективна но по-целенасочена и по-малко агресивна терапия ”. Салас изследва молекулярните механизми, участващи в процеса на имунологична реконфигурация, и под парадигмата на прецизната медицина използва инструменти за големи данни, за да анализира милионите генетични, клинични и микробиотни данни на пациентите, участващи в клиничното изпитване. „Това, което правим сега в случаи като този на Хавиер, е да хвърлим атомна бомба, която унищожава цялата имунна система. Крайната ни цел е да изстреляме управляеми ракети, които елиминират само това, което ни интересува “, обяснява той.

Същата методология се прилага и при други автоимунни заболявания, като множествена склероза.

Според резултатите, които те планират да публикуват тази година, една година след лечението, Крон е направил ремисия без помощта на лекарства при 90% от пациентите. Малко по малко някои от тях отново имаха симптоми, но много по-леки от преди интервенцията. И при 25% от тях - включително Хавиер - на 4 години и половина болестта беше напълно изчезнала. Сега Хавиер води нормален живот и с усмивка и благодарение на лекари и изследователи казва, че е "много щастлив. Отново имам енергия и ентусиазъм и искам да правя неща, които преди бяха невъзможни. Това е друг свят".

Изпитвания при множествена склероза

Стратегията за пълна имуносупресия чрез химиотерапия, последвана от трансплантация на хематопоетични стволови клетки, започва да се прилага и при други патологии като множествена склероза, също показваща висока ефективност, но големи рискове.

На 9 юни списание Lancet публикува проучване с 24 пациенти с множествена склероза, което показва, че три години след интервенцията и без употребата на лекарства, 70% от участниците са били без огнища и с ясни признаци на възстановяване при мозъчни сканирания. Новата му имунна система беше спряла да атакува невроните му.

Лечението е много агресивно и се изследва, за да стане по-малко опасно

През февруари 2015 г. списанието JAMA Neurology публикува друго клинично изпитване със сходни резултати: след 3 години и без лекарства 78% от пациентите не са страдали от симптоми на заболяването. Директорът на изследването Ричард Наш защитава добрите резултати и по отношение на терапевтичните възможности посочва, че преди три години невролозите са били скептични, "но сега, виждайки резултатите, те са много по-убедени".

Отново най-проблемният фактор е безопасността, тъй като един от пациентите в проучването The Lancet е починал от неблагоприятните ефекти на химиотерапията.

Пабло Вилослада, експерт по нови терапии за множествена склероза в болница Clínic de Barcelona, ​​вярва, че „тези проучвания потвърждават, че лечението е много ефективно, че в много случаи множествената склероза е спряна и дори в някои случаи има ясни подобрения се наблюдават неврологични. Те са много солидни резултати. Но не трябва да забравяме, че това е рисковано лечение ”. Villoslada обяснява, че в клиниката те също успешно са приложили имуносупресивна химиотерапия при около 10 пациенти с множествена склероза, но подчертава, че би било препоръчително само в много специфични случаи, когато други терапевтични алтернативи не работят, и че най-деликатното нещо е да се реши момент на интервенцията: „Ако изчакате развитието на болестта е твърде късно, защото невроналното увреждане вече е настъпило. Но извършването на такава опасна процедура, когато пациентът е млад и сравнително добре контролиран, е много трудно решение. " Медицината не е точна наука.

Обратно в стаята на Idibaps, Хавиер Казадо показва най-доброто си настроение и здравословно състояние: „Напълнях много. Преди с Crohn бях много слаб, но когато се излекувах и започнах да мога да ям всичко, не можех да се контролирам ”. Рикарт се усмихва: „Това се случва на повече пациенти. Молим един от тях да започне диета, но те ни игнорират ”. Азуцена Салас подчертава баланса между надеждите и рисковете: „Виждайки случаи на пълно възстановяване като Хавиер със собствените си очи е вълнуващо. Данните потвърждават, че можем да нулираме имунната система на пациенти с автоимунни заболявания, което е много обнадеждаващо. Но да ги предупредим, че има риск от смърт, е много трудно и си струва само в много специфични случаи, когато знаем, че терапията ще работи. Трябва да продължим разследването ".