Научен екип от Чикагския университет е решил различни предизвикателства, които ограничават възможностите на генната терапия и са показали, че нова техника, базирана на трансплантация на кожа може да направи жизнеспособен широк каталог от тези терапии за лечение на различни човешки заболявания. В статия, публикувана в Cell Stem Cell, те описват тази нова форма на генна терапия, доставяна чрез кожни присадки за лечение две много често срещани заболявания сред населението: затлъстяване и диабет тип 2.

лечение

Групата изследователи, водена от Сяоянг Ву от Чикагския университет, приложи техниката за редактиране, известна като CRISPR, към създават кожни присадки от стволови клетки който произвежда хормон, способен да регулира нивата на кръвната захар. Гореспоменатата техника (Клъстерирани редовно разпръснати къси палиндромни повторения: групирани и редовно разпръснати къси палиндромни повторения) позволява лесно модифициране на генома на всяко живо същество. По-късно те трансплантират тези присадки на диабетни мишки и четири месеца по-късно установяват, че инсулиновата резистентност на животните е изчезнала и дори наддаването на тегло, причинено от диета с високо съдържание на мазнини, е ограничено. При подобен тест, извършен върху човешка кожа, резултатите са сходни. Според авторите на изследването този начин на прилагане на генна терапия е по-ефективен, тъй като кожата е най-големият орган, който имаме (той е в цялото тяло) и е една от най-простите и евтини тъкани, произведени от стволови клетки в лаборатория.

Генетично модифицираните мишки наддават по-малко тегло от другите на диета с високо съдържание на мазнини

Генетичната модификация, приложена в това проучване, се състои от въвеждане на мутация в гена GLP1, този, който произвежда хормона, който регулира инсулина, за да увеличите периода си на активност. В допълнение, изследователите добавят фрагмент на антитяло към гена, за да останат по-дълго в кръвта. И накрая, те прилагат механизъм, за да накарат гена GLP1 да произвежда повече от хормона, когато мишките приемат антибиотик.

Ву и колегите му виждат този метод като прототип на тест за въвеждане на различни генни терапии в тялото. "Той не лекува диабета, но осигурява потенциално безопасно и дългосрочно средство, което може да помогне на хората с диабет и затлъстяване да поддържат нивата на глюкоза по-балансирани- казва Ву.
Този екип от учени са се фокусирали върху диабета, защото това е доста често срещано заболяване, а не кожно заболяване, което може да се лекува чрез прилагане на специфична стратегия с определени протеини.

Но случаят с диабета няма да бъде единственият, при който изследователите от Чикаго възнамеряват да прилагат тази техника. Ву също смята това може да се използва за транспортиране на терапевтични протеини или за заместване на липсващи протеини при хора с генетични дефекти, и дори има потенциал да се използва като метаболитен дренаж, способен да отстранява различни токсини.

Във всеки случай еволюцията на генните терапии е доказателство, че пътят между основните изследвания в лабораторията и реалното приложение в болниците е дълъг. Повече от две десетилетия след първите лабораторни изследвания на този начин за лечение на болестта започва да се превръща в истинска алтернатива, но някои подробности, етични възражения и икономически разходи все още са висящи.

СНИМКА НА СНИМКИ: Генетично модифицираните мишки наддават по-малко тегло от другите на диета с високо съдържание на мазнини

КРЕДИТ
Wu Laboratory, Чикагският университет