Учени от Автономния университет в Барселона са постигнали това с еднократно приложение на терапевтичен вектор, без никакви дългосрочни странични ефекти.

учените

Екип от изследователи от Автономен университет в Барселона (UAB), на Център за биология на животните и генна терапия (Cbateg) и от CIBER на диабет и свързаните с него метаболитни заболявания (Ciberdem) е успял да излекува мишки затлъстяване и диабет тип 2 използване на генна терапия. Изследването е публикувано този понеделник в научното списание EMBO Molecular Medicine.

С въвеждането, чрез еднократно инжектиране, на аденоасоцииран вирусен вектор (AAV), който носи гена FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21), който позволява генетичната манипулация на черния дроб, мастната тъкан или скелетната мускулатура, животното произвежда непрекъснато начин FGF21 протеин. Това е хормон, секретиран естествено от различни органи, който действа в много тъкани, за да регулира правилното функциониране на енергийно ниво. Чрез индуциране на производството му чрез генна терапия, животното намалява теглото си, а също и инсулиновата резистентност, която причинява развитието на диабет тип 2.

Следващата стъпка ще бъде да се тества тази терапия при по-големи животни и след това да се започнат клинични изпитвания при пациенти.

В случай на затлъстяване терапията е била успешно тествани в два модела на заболяването, индуцирани както генетично, така и чрез диета. Освен това учените са забелязали, че даването на генна терапия на здрави индивиди води до по-здравословно стареене и ги предпазва от свързаното с възрастта наднормено тегло и инсулинова резистентност.

След лечение с AAV-FGF21 и през годината и половина, през които животните са били проследени, мишките са отслабнали и са намалили натрупването на мазнини и възпалението в мастната тъкан; противодейства се на отлагането на мазнини (стеатоза), възпалението и фиброзата в черния дроб (NASH); докато с напредване на възрастта те имат повишена чувствителност към инсулин и общо здраве, без наблюдавани странични ефекти.

Резултатите са възпроизведени чрез генетична манипулация на различни тъкани за производство на протеин FGF21, било то черен дроб, мастна тъкан или мускул. "Това дава много голяма гъвкавост на терапията, тъй като позволява всеки път да се избира най-подходящата тъкан и в случай, че някакво усложнение възпрепятства манипулирането на която и да е от тъканите, тя може да се приложи към някоя от останалите. Когато някоя от тези тъкани произвежда протеинът FGF21 и го отделя в кръвта, той се разпределя в тялото ", казва директорът на изследването Фатима Бош.

ПИОНЕРСКО ИЗСЛЕДВАНЕ

Изследователите подчертават важността на тези резултати, тъй като "разпространението на диабет тип 2 и затлъстяване нараства тревожно по целия свят", припомня изследователят от UAB и съавтор на изследването Клаудия Джамбрина. Затлъстяването увеличава риска от смъртност и представлява рисков фактор за сърдечно-съдови и имунни заболявания, хипертония, артрит, невродегенеративни заболявания и някои видове рак.

„Това е първият път, когато затлъстяването и дългосрочната инсулинова резистентност са противодействани чрез прилагане на една сесия на генна терапия в животинския модел, която най-много прилича на затлъстяването и диабет тип 2 при хората.“, Обяснява първият автор на статията, изследователят на UAB Вероника Хименес. "Резултатите показват, че това е безопасна и ефективна терапия".