участват

Пароксизмалната нощна хемоглобинурия (PNH) е рядко и недостатъчно диагностицирано заболяване

Около 500 лекари в Каталуния са участвали в кампания "HiPeNses?", каран от Каталонско дружество по хематология и хемотерапия (SCHH) с цел информиране на медицинската общност за значение на поставянето на правилна и ранна диагноза на пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), ултра-рядко, хронично и животозастрашаващо хематологично заболяване.

Обща сума, кампанията е посетила 18 болници по цялата каталунска територия с цел ангажират цялата медицинска общност, повишаване на осведомеността относно важността на ранното откриване на тази ултраредка болест и получаване на съответното насочване на пациенти със съмнение за PNH към хематологичната служба. За целта той организира информационни дни в центровете, насочени не само към хематолозите, които са референтните специалисти в PNH, но и към гастроентеролозите, лекарите по вътрешни болести, нефролозите и невролозите.

Д-р Хосеп Мария Рибера, президент на SCHH и ръководител на Службата за клинична хематология на ICO в Бадалона, не се поколебава да потвърди, че „всяка инициатива за повишаване на осведомеността и разпространението на информация за редки и мултидисциплинарни заболявания е абсолютно необходима. Повечето от тях са трудни за диагностициране или са диагностицирани късно и могат да имат сериозни последици за пациента. Трябва да се работи намаляване на времето за диагностика. В този случай PNH има ефективно лечение, така че правилното и бързо откриване предполага значително подобряване на качеството на живот на пациентите, които го страдат ".

Участващите лекари високо оцениха стартирането на кампания като HiPeNses. Според д-р Алтес от Службата по хематология и хемотерапия на фондация Althaia, „подобна инициатива е полезна навсякъде, където се прави, защото PNH е заболяване, което все още е трудно за диагностициране и за което се мисли малко. Кампании като тази повишават осведомеността и улесняват диагностицирането, което в много случаи е мултидисциплинарно. Този факт оправдава необходимостта от кампанията е насочена към различни специалисти, а не само към хематолози. Всеки може да играе ключова роля при откриването на това заболяване. Знанията и участието на цялата медицинска общност са абсолютно необходими ".

От своя страна д-р Дейвид Бенитез, лекар от Катедрата по хематология и хемотерапия на Университетската болница Vall d'Hebron, коментира, че „напомнянето за болести като PNH може да помогне да се запазят знанията за тези редки заболявания в състояние на предупреждение ". Пациентите с PNH имат симптоми, общи за други патологии (умора, слабост и др.) „И могат да бъдат много различни. Ето защо е толкова важно професионалистите да вземат предвид други клинични или лабораторни данни, които могат да доведат до съмнение за наличието на PNH ”. Хематолозите са ключовата фигура, но често се срещат и при пациенти с ПНХ болка в гърдите, който посещава кардиология или вътрешни болести, проблеми с преглъщането (храносмилателна или вътрешна медицина), тромбоза (съдов хирург), диспнея (пулмолог), главоболие (невролог), анемия, коремна болка (вътрешни болести), или еректилна дисфункция при мъже (уролог).

Кампанията „HiPeNses?“, Лозунг, който се съчетава със съкращението на болестта (PNH) и който в същото време подчертава значението на мисленето за това, за да се напредне в правилната и ранна диагностика на тази патология, се популяризира от Каталонското дружество по хематология и хемотерапия. Кампанията е спонсорирана от биофармацевтичния Alexion и със сътрудничеството на Luzán5 в разработването на материали и логистичната и методологична подкрепа.

Ултра рядко, хронично и животозастрашаващо заболяване
Пароксизмалната нощна хемоглобинурия е ултра-рядко заболяване, което засяга около 250 души в Испания и в които първичната имунна система на организма унищожава червените кръвни клетки (процес, известен като хемолиза) и причинява органични щети. В PNH има a висок риск от тромбоза, основна причина за смърт при тези пациенти; всъщност 35% умират в рамките на 5 години от поставянето на диагнозата, въпреки използването на поддържащи терапии. Освен това 65% от пациентите страдат хронична бъбречна недостатъчност.

В момента има между 6000 и 8000 редки и ултраредки заболявания и има само около 60 одобрени лечения в Европа. PNH е един от тези, които имат ефективна терапия, която позволява на пациента да има същите нива на преживяемост като общата популация: екулизумаб, лекарство, одобрено през 2007 г. от американските и европейските здравни власти (FDA и EMA), чиято безопасност и ефикасност се подкрепя от различни клинични изпитвания.