Европейската комисия одобри миналата седмица индикацията на лекарството Cerezyme, чиято активна съставка е имиглуцераза, за болест на Гоше от тип III. Тази патология се причинява от отлагане на глюкозилцерамид в ретикулоендотелната система поради дефицита на киселинния бетаглузозидазен ензим и има три клинични форми.
Досега имиглуцеразата е била показана за тип I, неневролептична форма, която се среща по-често при евреите от Ашкенази. Употребата му е разширена до третата клинична форма на заболяването, която се проявява при хронична невропатия и която се появява по-често при преадолесцентите и младите хора. Тип II е този с най-ниско разпространение, по-остър от предишните и се проявява през първите две години от живота, често фатален.
Лечението се състои от заместване на ензими за елиминиране на натрупването на глюкоцереброзид. Болестта на Гоше може да засегне няколко члена от едно и също семейство и обикновено е една и съща клинична форма при всички. Болката в костите е нормална.