Той беше успешно тестван при маймуни в проучване, в което USC си сътрудничи

Нарича се PTEN и е стар познат от изследванията на рака. Това е един от така наречените туморни супресорни гени, една от надеждите за лечение на рак. Той участва, чрез действието на протеина PI3K, в биохимичен път, който открива присъствието на хранителни вещества и ги задържа, така че злокачествените клетки имат необходимото гориво за техния растеж и разпространение. Той е ясна терапевтична цел срещу рака, но сега е открито, че той има изненадваща и не по-малко важна функция: той също действа върху метаболизма със същия механизъм, който позволява контрол на теглото, като същевременно поддържа приема на мазнини. Днес изследванията са едно от най-силните обещания за разработване на истинско лекарство против затлъстяване, способно, както е доказано, да предотвратява и намалява свързаните патологии, като диабет и мастен черен дроб.

разработва

Ключът се крие в частичното инхибиране на протеина PI3K, което е постигнато с лекарство, разработено и патентовано от Националния център за изследване на рака (CNIO), който също е ръководил изследването, публикувано в Клетъчен метаболизъм. Лекарството беше успешно тествано при мишки и маймуни, като в последния случай благодарение на сътрудничеството с Националния институт за стареене на Американските изследователски институти (NIH). Работата е завършена в сътрудничество с групата NeurObesity на Cimus от университета в Сантяго, която доказа, че лекарството не е преминало кръвно-мозъчната бариера, с което не е оказало ефект върху мозъка. Този последен аспект е много важен, тъй като няколко от изтеглените лекарства против затлъстяване, които фокусираха своето действие върху намаляване на апетита, променени мозъчни механизми и индуцирана депресия. Това не е така при новия, при който не само не са забелязани странични ефекти, но и е показал голяма ефективност при намаляване на теглото. И, което е по-важно, тя работи само когато се установи хранителен излишък, а не когато имате балансирана диета.

Затлъстелите мишки, при които беше тествано експерименталното лечение, загубиха 20% от телесната си маса и в този момент теглото им се стабилизира през петте месеца, продължили лечението. Еволюцията на макаците също беше изненадваща, въпреки факта, че им беше дадена много ниска доза. За три месеца те намалиха обема си със 7%. „И без да спира да яде нищо“, казва Мануел Серано, координатор на изследването.

По-голямата част от експерименталната работа е извършена от Ана Ортега-Молина, първата подписала изследването и която сега работи в Центъра за раково заболяване Memorial Sloan-Kettering в Ню Йорк. Тя беше тази, която анализира и ефектите на лекарството, наречено CNIO-PI3K1, върху метаболизма. „Към този момент, обяснява той, ние се отклонихме от първоначалната противоракова цел на тези инхибитори. В предишни проучвания видяхме, че една от нормалните функции на ензима PI3KI е да насърчава съхранението на хранителни вещества. Това ни се стори много интересно, защото точно този вид манипулация, регулирането на баланса между съхранението и разходването на хранителни вещества, е това, което се преследва при лечението на затлъстяването ».

Потенциалът на продукта е повече от обещаващ, но липсва окончателната стъпка за тестването му при хора - нещо, което публичен институт като CNIO не може да направи поради липса на ресурси. Само проучванията за регулаторна токсичност включват инвестиция от един милион евро и клинично изпитване във фаза 1 между шест и седем милиона, нещо, което само фармацевтичните компании биха могли да приемат, с което се очаква да бъде постигнато споразумение.

Лекарствата, тествани от мултинационални компании, са се провалили

„Знам отлично, че по-голямата част от експерименталните лечения се провалят при тестове при хора. Но, без да искам да греша от страната на оптимизма, бих искал този, който разработваме, да бъде тестван при хора, защото вярваме, че има голям потенциал ", обяснява Мануел Серано, ръководителят на групата за потискане на тумора на CNIO.

Очакванията са важни, особено след като са го тествали върху макаци, но получаването на подкрепата на фармацевтичната индустрия, с която вече са започнати контакти, няма да е лесно. Лабораториите не са склонни да инвестират в лечения срещу затлъстяване, тъй като досега всички опити за намиране на наистина ефективно лекарство без странични ефекти са били неуспешни и са били похарчени много милиони. "Това е кариера, пълна с неуспехи, която струва на фармацевтичните компании милиони", потвърждава Серано.

"Това е огромен напредък"

Мигел Лопес, ръководител на групата NeurObesity в университета в Сантяго, който е сътрудничил в изследването, също е убеден в потенциала на експерименталното лекарство. „Резултатите при животните са впечатляващи и в нашата област това е огромен напредък. Това е много обещаващо ", предупреждава Лопес, който заявява, че цялата водеща роля в разследването трябва да се пада на изследователите от CNIO.

„От своя страна се опитваме само да видим възможните хипоталамусни ефекти и че липсата на ефекти в централната нервна система дава стойност на лекарството, тъй като фармакологичните цели в мозъка са сложни“, пояснява Мигел Лопес за работата, която има са извършени от Сантяго. Новото лекарство има периферен ефект, така че не променя мозъка.