Смята се, че лекарствата за редки болести ще представляват 20% от продажбите на лекарства в световен мащаб до 2024 г.

заболявания

Само преди две седмици Американската администрация по храните и лекарствата (FDA, за съкращението му на английски) счупи всички рекорди, като даде зелена светлина на най-скъпото лекарство в света. Ставаше въпрос за Зогелсма, генна терапия, предназначена за лечение на гръбначно-мускулна атрофия (SMA) при деца на възраст под две години, рядко заболяване, което засяга 1 на 10 000 раждания. Струва 2,1 милиона евро.

Смята се, че в САЩ, държава с повече от 327 милиона жители, около 400 бебета страдат SMA. Това предполага, че - въпреки тежестта на заболяването - търсенето на Zogelsma е малко, фактор, който секторът използва, за да оправдае цената от това лекарство.

Zogelsma е това, което е известно в индустрията като лекарство сирак. Те са били кръстени сираци, тъй като при нормални пазарни условия фармацевтичната индустрия няма особен интерес да разработва и предлага на пазара продукти за малък брой пациенти, както е обяснено от Европейската организация за редки болести. Това ще рече: те са продукти, които не представляват интерес на бизнес ниво въпреки важната си социална стойност.

Промяна на тенденцията

Изглежда обаче, че тази тенденция се е променила в индустрията през последните години. Сега редките заболявания са печеливши, така че се разработват лекарства за облекчаването им. Това е по много причини: подобрения в технологиите, регулаторни промени, огромните ползи от създаването на иновативни патентовани лекарства и възможността „фермите“ да възстановят първоначалната инвестиция благодарение на висока цена.

В резултат на това пазарният му дял нараства само в световен мащаб и с много по-бързи темпове от този на генеричните лекарства. Според последния доклад, изготвен от американската фармацевтична консултантска компания Evaluatepharma, Лекарствата-сираци за редки болести ще представляват 20% от продажбите на наркотици по целия свят до 2024г.

За по-малко от 10 години те са удвоили продажбите си, преминавайки от 72 000 милиона долара през 2010 г. на 131 000 милиона, регистрирани през 2018 г. До 2024 г. те ще се утроят, според прогнозата на тази консултация.

В Испания над 18% от клиничните изпитвания, които се провеждат и са в ранните етапи на изследванията (фаза I и II), съответстват на лекарства, предназначени за лечение на редки заболявания. Преди 10 години този процент едва достигна 4%, според данни, предоставени от Farmaindustria.

„Те не бяха печеливши“

„Трябва да разберете, че фармацевтичните компании са компании като всяка друга“, започва като обяснява Оскар Меса, главен изпълнителен директор на Qualitecfarma, специализирана консултантска компания с повече от 20 години опит в сектора.

„Преди никой не им обръщаше внимание, защото това не беше печелившо. Лечението на 25 пациенти в Испания не беше изгодно и в крайна сметка всичко е свързано с цената на лекарството”, Точки.

Според Mesa, за да се разбере как работи фармацевтичната индустрия, трябва да се има предвид един ключов момент: инвестирането в лекарства предполага много по-голям риск отколкото във всеки друг сектор. Разходите за изследвания и клинични изпитвания, освен че отнемат много време, са и много скъпи.

„Преди никой не им обръщаше внимание, защото това не беше печелившо. Лечението на 25 пациенти в Испания не беше изгодно и в крайна сметка всичко е свързано с цената на лекарството "

Средно се смята, че стартирането на разработването на ново лекарство - независимо дали е сирак или не - предполага инвестиция от 1,5 милиарда долара., при риск, който често надвишава 70%. „Преди никой не е изследвал този вид болест, защото не си е струвало риска. Сега, благодарение на натиска от правителства и асоциации, се генерира ангажимент, но и бизнес визия ”, твърди той.

Изглежда, че един от ключовите моменти е влизането в сила на споразуменията за съвместно предприятие. Чрез тях фармацевтичните компании започват да договарят регулираната цена на лекарството с институциите в ранните фази на изследването, така че да им се гарантира определена възвръщаемост на инвестициите, като стимул.

„Неговата гледна точка е: Обещавам да разследвам, но разбира се, инвестирам своите 1500 милиона долара Но имам нужда от връщане Тъй като цената ще бъде регулирана, продуктът ми ще струва милион евро, защото ако не, няма да мога да възстановя инвестицията си “, обяснява Меса.

Заложете на биотехнологични стартиращи компании

Източници, специализирани в инвестиции от компаниите в здравния сектор са съгласни с тази тенденция. Все повече и повече големи компании придобиват малки биотехнологични компании специализирана в лекарства за лечение на този вид заболяване, тъй като производството на генерични продукти далеч не е толкова печелившо.

„Няма да залагате на крава, чието мляко вече сте изцедили. Големите компании знаят, че трябва да купуват малки стартиращи фирми да разработят тези лекарства, защото знаят, че е или това, или умират ”, обясняват на Vozpópuli.

Само преди седмица, Pfizer обяви - в разгара на кризата поради противоречията, произтичащи от нейното лекарство срещу артрит, което също предотвратява болестта на Алцхаймер - споразумение за придобиване на компанията за биотехнологични изследвания Therachon Holding AG, която фокусира своята дейност върху разработването на лекарства за редки заболявания.

Pfizer е една от фармацевтичните компании с най-голямо портфолио в този вид лекарства. Според компанията целта й е „да бъде ключов сътрудник с медицинската общност, която лекува тези заболявания, и за насърчаване на по-голяма видимост на тези редки състояния. "И изглежда, че ще има все повече и повече конкуренция.