лекуват

Източник: El Periódico

С еднократна инжекция. Изследователи от Автономния университет в Барселона (UAB), водени от професор Фатима Бош, са разработили генна терапия, която за първи път лекува затлъстяване и диабет тип 2 (което включва липса на инсулин) при мишки. Това е чудесна отправна точка за постигане на приложението му при хората, а също така има и други успешни елементи: той няма дългосрочни странични ефекти и здравите мишки, които са били приложени, терапията са се подмладили, причинявайки по-благоприятно стареене.

Технически казано, постижението се основава на въвеждането с еднократна инжекция на аденоасоцииран вирусен вектор, който носи гена FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21), което позволява генетичната манипулация на черния дроб, мастната тъкан или скелетните мускули и по този начин животното непрекъснато произвежда протеина FGF21. Този хормон се секретира естествено от различни органи и действа в много тъкани, за да регулира правилното функциониране на енергийно ниво. Чрез индуциране на производството му чрез генна терапия, мишките отслабват, а също и инсулиновата резистентност, която причинява диабет тип 2.

Ако терапията работи при хора (нещо, което все още не е доказано), това би представлявало голям напредък срещу тип диабет, страдащ от 90% от засегнатите от това заболяване. Всъщност, според Бош, се очаква след около пет години той да започне да се тества и върху хора. По думите на този професор от UAB този диабет е „глобална спешна ситуация“. И това е първият път, когато цялата патология на диабет тип 2 може да бъде "обърната".

Увеличението на хората с това заболяване е много бързо: през 2017 г. в света е имало около 425 милиона души и се очаква през 2045 г. да са 629. „Това е не само здравословен проблем, но и икономически и социален проблем ", каза Бош. В случай на възрастни, които страдат от него, той носи и други усложнения, като сърдечно-съдови проблеми, наред с много други. В допълнение, този изследовател припомни, че фармацевтичната индустрия "лекува, но не лекува" и че лекарствата имат "странични ефекти".

Една година и половина проследяване

Изследователите на изследването, публикувано този понеделник в списанието "EMBO Molecular Medicine", са провели проследяване на мишките в продължение на година и половина (това е "много дълго" проучване, както обикновено през последните месеци; оттук и неговата достоверност) и са доказали, че загубата на тегло и намаляването на мазнините и възпалението в мастната тъкан. Резултатите са възпроизведени чрез генетично манипулиране на различни тъкани, за да се получи протеинът FGF21.

"Това е първият път, когато затлъстяването и дългосрочната инсулинова резистентност са противодействани чрез провеждане на единична сесия на генна терапия в животинския модел, която най-много прилича на затлъстяване и диабет тип 2 при хората. Резултатите показват, че това е безопасно и ефективна терапия “, обясни първият автор на статията, изследователят на UAB Verónica Jiménez .

Важността на това откритие е още по-важна, защото „разпространението на диабет тип 2 и затлъстяване се увеличава тревожно в целия свят“, припомни Клаудия Джамбрина, изследовател в UAB и съавтор на изследването. Затлъстяването увеличава риска от смъртност и представлява рисков фактор за сърдечно-съдови и имунни заболявания, хипертония, артрит, невродегенеративни заболявания и някои видове рак.

Резултатите също така показват как прилагането на генна терапия също има защитен ефект срещу риска от образуване на тумор, когато черният дроб е подложен на хиперкалорична диета за дълго време.

Генната терапия чрез използването на аденоасоциирани вирусни вектори е одобрена в Европа и Съединените щати за лечение на различни заболявания поради нейната ефикасност и безопасност и има много клиничен опит с приложения в черния дроб и мускулите. Ето защо "терапията, предложена в това изследване, представлява основата за бъдещи клинични изпитвания за лечение на метаболитни заболявания при хора", заключи Бош.

Това изследване е разработено от Центъра за биотехнологии и генетична терапия на животните (CBATEG), от отделите по биохимия и молекулярна биология и здравеопазване и анатомия на животните на UAB и от CIBER Diabetes and Associated Metabolic Diseases (CIBERDEM).

Усложнения на диабета

Изследване, публикувано в "Journal of the National Cancer Institute", разкри преди няколко седмици, че скорошното поява на диабет тип 2 може да е ранна проява на рак на панкреаса. Изследването посочва, че идентифицирането на хора с висок риск от диабет и възможността за ранно откриване на рак може да подобри ситуацията за пациентите. В Испания около шест милиона души страдат от това, но една трета от тях (два милиона) не го знаят. В Каталуния приблизително половин милион. Хората с това заболяване имат 15% по-висок риск от смърт.