МАДРИД, 7 юли (EUROPA PRESS) -

резултати

Pfizer и Sangamo Therapeutics обявиха актуализирани последващи данни от фаза I/II проучване на жирококоген фителпарвовец (SB-525 или PF-07055480), изследвана генна терапия за пациенти с тежка хемофилия А, където са наблюдавани устойчиви нива на активност на фактор VIII и липса на епизоди на кървене или използване на фактор.

Петте пациенти с тежка хемофилия А, които са получили дозата 3e13 vg/kg, показват устойчиви нива на активност на фактор VIII, със средно 64,2% чрез хромогенен анализ (геометрична средна стойност на ниво пациент след 9-та седмица след инфузията). Нито един пациент не е имал епизоди на кървене или не са се налагали инфузии с FVIII. Нивата на активност на фактор VIII отразяват измерванията до 61 седмици, степента на проследяване за най-дълго лекувания пациент в кохортата.

Тези данни бяха представени устно на Световния конгрес на Световната федерация по хемофилия 2020, който се проведе практически на 14-19 юни.

"Ние сме развълнувани, че тези данни потвърждават констатациите преди това проучване фаза I/II и че и петимата пациенти са поддържали нива на активност на фактор VIII без епизоди на кървене или използването на терапевтични заместители на фактора. Потенциалът за жироктокоген е обнадеждаващ. Fitelparvovec да демонстрира дългосрочна трайност, важен елемент за пациенти, живеещи с тежка хемофилия А ", каза Сенг Ченг, старши вицепрезидент и главен научен директор, Изследователски отдел за редки болести в Pfizer.

"Стандартът на лечение на тежка хемофилия А изисква редовни инфузии, за да се замести липсващият фактор VIII. Генната терапия обаче предлага нов подход с потенциал да осигури уникално лечение, което би позволило на пациентите сами да произвеждат фактор. Липсва", казва Бетина M. Cockroft, MD, MBA, Sangamo Medical Director.

"Тези последващи данни показват, че лечението с fitelparvovec gyroctocogene осигурява устойчиви нива на фактор до 14 месеца след лечението и предполага потенциала на тази изследвана генна терапия да облекчи тежестта на настоящото лечение на хемофилия", добавя той.