Испанската асоциация по педиатрия има за една от основните си цели разпространението на строга и актуална научна информация за различните области на педиатрията. Anales de Pediatría е органът за научно изразяване на асоциацията и представлява превозното средство, чрез което сътрудниците комуникират. Той публикува оригинални трудове за клинични изследвания в педиатрията от Испания и страни от Латинска Америка, както и преглед на статии, изготвени от най-добрите специалисти във всяка специалност, годишните съобщения на конгреса и протоколите на Асоциацията, както и ръководства за действие, изготвени от различните общества/Специализирани Секции, интегрирани в Испанската асоциация по педиатрия. Списанието, еталон за испаноезичната педиатрия, е индексирано в най-важните международни бази данни: Index Medicus/Medline, EMBASE/Excerpta Medica и Index Médico Español.

Индексирано в:

Index Medicus/Medline IBECS, IME, SCOPUS, Разширен индекс за научно цитиране, Доклад за цитиране на списания, Embase/Excerpta, Medica

Следвай ни в:

Импакт факторът измерва средния брой цитати, получени за една година за произведения, публикувани в публикацията през предходните две години.

CiteScore измерва средния брой цитати, получени за публикувана статия. Прочетете още

SJR е престижна метрика, базирана на идеята, че всички цитати не са равни. SJR използва алгоритъм, подобен на ранга на страницата на Google; е количествена и качествена мярка за въздействието на дадена публикация.

SNIP дава възможност за сравнение на въздействието на списанията от различни предметни области, коригирайки разликите в вероятността да бъдат цитирани, които съществуват между списанията на различни теми.

  • Обобщение
  • Ключови думи
  • Резюме
  • Ключови думи
  • Обобщение
  • Ключови думи
  • Резюме
  • Ключови думи
  • Библиография

глобулин

седмичното самоконтролиране на домашен подкожен гама глобулин (GGSC) е алтернатива при лечението на първични имунодефицити с дефицит в производството на антитела. Целта е да се сравнят и оценят ефикасността, безопасността, качеството на живот и годишните разходи за GGSC и интравенозен гама глобулин (IVGM) в нашата обстановка.

материали и методи

наблюдателно и описателно проучване на педиатрични пациенти с общ променлив имунодефицит (CVID), получаващи GGSC в нашия център (ноември 2006 г. - април 2008 г.), в сравнение с последната година на GGIV.

Включени са 11 пациенти с CVID. Средна възраст, 15 години. Медиана през плазмения IgG с GGIV, 622 mg/dl. При пациенти, при които дозата на GGSC се поддържа или намалява спрямо тази на предишния GGIV (7/8), медианата на IgG е 850 mg/dl (p Заключения

подкожната терапия е рентабилна алтернатива на IVGN със сходна ефикасност и повишено качество на живот при пациенти с CVID. Получените най-ниски плазмени концентрации на IgG са равни или по-високи. Местните нежелани реакции са чести, но леки и самоограничени.

Седмичната домашна терапия за подкожен имуноглобулин (SCIg) е алтернатива на интравенозния имуноглобулин (IVIg) при лечението на пациенти с първичен дефицит на антитела. Целта на това проучване е да изследва ефикасността, безопасността, свързаното с това качество на живот и разходната ефективност на SCIg в нашата област.

Материали и методи

Наблюдателно и описателно проучване, включващо педиатрични пациенти с общ променлив имунодефицит (CVID), получаващи SCIg в нашата болница (ноември 2006 г. до април 2008 г.). Получените данни бяха сравнени с тези от последната година с IVIg.

Включени са 11 пациенти с CVID. Средната възраст е била 15 години. Средното най-ниско ниво на серумния IgG е 622 mg/dl с IVIg. При пациенти, при които дозата SCIg се поддържа или намалява в сравнение с IVIg, средното най-ниско ниво на серумния IgG е 850 mg/dl (p Заключения

Заключваме, че подкожното приложение на 16% SCIg е безопасна и рентабилна алтернатива на IVIg за заместваща терапия на първичен дефицит на антитела. Средните най-ниски серумни нива на IgG са по-високи при SCIg. Местните AE са често срещани, но леки и честотата намалява с течение на времето. Качеството на живот е значително подобрено.

Първичните имунодефицити (PID) са група от генетично обусловени заболявания, причинени от количествената и/или функционална промяна на различни механизми, участващи в имунния отговор. Те засягат приблизително 1/10 000 новородени (НБ), а дефицитът на имуноглобулин А (IgA) е най-честият (1/700 НБ от кавказка етническа принадлежност). Разпространението на общата променлива имунна недостатъчност (CVID) е от 1,2 до 5/100 000 жители 1. Клинично се характеризира с повишено предразположение към инфекции, главно на дихателните пътища, автоимунни заболявания и неопластични процеси. Диагнозата, съгласно критериите на Европейското общество за имунодефицити (ESID, www.esid.org), се установява чрез намаляване на IgG, IgA и/или IgM под нормалните стойности за всяка възраст и от липсата на отговор на ваксини, прилагани преди това при пациенти на възраст над 2 години, с изключение на други причини за хипогамаглобулинемия. Неговото лечение е заместителна терапия с неспецифичен човешки гама глобулин (GG), за да се получи плазмена концентрация на IgG, подобна на физиологичните стойности.

Досега интравенозният гама глобулин (IVG) беше стандартното лечение при тези пациенти. Режим от 200–600 mg/kg на всеки 21–28 дни позволява да се достигнат най-ниските плазмени концентрации на IgG 600 mg/dl 3. Затрудненият венозен достъп и потенциално сериозните системни странични ефекти понякога ограничават употребата му .

От 1991 г. подкожният гама глобулин (GGSC) започва да се използва в Европа и Съединените щати. Прилагането на 100 mg/kg/седмично или 200 mg/kg/14 дни 5-11 позволява да се постигнат концентрации на IgG, подобни на тези, получени с IVGG. Стойностите на IgG, получени с GGSC, са по-стабилни, тъй като седмичното приложение на по-ниски дози избягва максимална концентрация и минимални плазмени концентрации поради бързия катаболизъм на приложените дози 12 .

Ефикасността на GGSC е оценена в няколко проучвания при възрастни 5,7,8,13,14 и деца под 13-годишна възраст, без да се показват статистически значими разлики по отношение на броя и тежестта на инфекциите по време на лечението 7,13 .

Профилът на безопасност на GGSC е различен, с по-нисък процент на сериозни системни нежелани реакции (ARs) (5,7,11,13,15,16. За разлика от тях, локални ARs (болка, еритема, втвърдяване, сърбеж и др.) се проявяват при повечето пациенти в началото на лечението; те обикновено са леки и самоограничени 5,7,8,13,15-18 .

GGSC предлага и възможност за прилагане от самия пациент в семейния дом, което означава подобряване на качеството на живот на пациента и неговото семейство. Този аспект е оценен с помощта на различни валидирани индекси и въпросници, като например индекс за качество на живот (LQI), въпросник за детско здраве - парентерален формуляр 50 (CHQ-PF50) за педиатрия и неговата обобщена версия за възрастни (SF-36) 3, 13,19–21 .

Различни икономически проучвания, проведени 6,8,15,22,23, показват, че домашното лечение с GGSC води до значителни годишни икономии в сравнение с предишно лечение с IVGG.

През ноември 2006 г. Испанската агенция за лекарства и здравни продукти регистрира подкожен гама глобулин (Vivaglobin ®; CSL Behring GmbH, Малбург, Германия, Германия) за лечение на ПИД, миелом и хронична лимфна левкемия с тежка вторична хипогамаглобулинемия и рецидивиращи инфекции 10 . От този момент нататък приложението му започва при педиатрични пациенти с диагноза ПИД в нашия център.

Основните цели на проучването бяха: да се сравнят най-ниските стойности на IgG с GGIV и GGSC, да се определи честотата и тежестта на инфекциите и да се оцени безопасността на GGSC. По отношение на вторичните цели, степента на удовлетвореност и качеството на живот бяха оценени с GGSC у дома и годишните разходи на пациент бяха сравнени с GGIV и GGSC.

Материал и методи Проучване дизайн

Наблюдателно, описателно, надлъжно ретроспективно проучване. При всеки пациент беше оценена последната година на лечение с GGIV и от самото начало с GGSC до април 2008 г., с последващи посещения след 1, 3, 6 и 12 месеца след преминаването към GGSC през първата година. Демографските, аналитичните и клиничните данни бяха събрани ретроспективно чрез клиничната история (СН). След започване на подкожното лечение са проведени две интервюта с пациента и/или роднини.

Включени са пациенти с GGSC от ноември 2006 г. до април 2008 г. и получили GGIV през последната година. Критериите за включване бяха: а) пациенти под 18-годишна възраст и тегло kg; б) потвърдена диагноза на CVID и в) добро социокултурно ниво за разбиране на процедурите и правилното управление в случай на поява на неблагоприятни ефекти с GGSC. Критерии за изключване: а) пациенти над 18-годишна възраст; б) невъзможност за разбиране на процедурата; в) тежки кръвни дискразии; г) кожни промени, които възпрепятстват прилагането на GGSC; д) бременност и е) отказ от страна на пациента и/или роднини да влезе в проучването.

Членовете на семейството и самият пациент (ако е бил на възраст над 16 години) получиха устна и писмена информация за смяната на терапията от GGIV на GGSC и подписаха информираното съгласие за администрирането на GGSC. Изследването е одобрено от Комитета по етика на клиничните изследвания.

GGIV и GGSC лекарства, дозировка и техника на приложение

Всички пациенти са получавали Vivaglobin ® 16% (160 mg/ml).

Общата месечна доза (MTD) на GGIV (Endobulin ®) е изчислена от дозата и честотата на приложение на последните 3 получени дози GGIV и разделена на 4, за да се установи началната доза на седмична GGSC. Лечението със седмичен GGSC започна една седмица след последната доза GGIV.

GGSC се прилага с преносима инфузионна помпа (модел Infusa T1, от Medis). Дози, по-големи от 20 ml, се разделят на две места за пробиване. Мястото на пункцията е коремната стена и скоростта на приложение е 10–22 ml/h 10 .

Преди започване на терапия у дома, в болницата са проведени 8 тренировъчни сесии. Докладвани са боравенето с помпата и инфузионната техника, важността на воденето на дневник на лечението и техниката на интрамускулно приложение на адреналин в случай на тежка AR. Последващи посещения бяха направени 1, 3, 6 и 12 месеца след започване на GGSC.

На всеки 3 месеца се провеждаха периодични тестове, за да се определи плазмената еволюция на IgG, IgA и IgM, използвайки нефелометрични техники.

Всяка инфекция от последната година с IVIG е регистрирана до април 2008 г. Инфекциите са класифицирани според местоположението им: а) инфекции на горните дихателни пътища (URI): ринит, фарингит, ларингит, катар на горните дихателни пътища (CVA), конюнктивит, синузит и остър отит на средното ухо (AOM); б) инфекции на долните дихателни пътища (IRTI): бронхит и пневмония; в) стомашно-чревни инфекции и г) други инфекции. Инфекциите, изискващи прием в болница, се считат за сериозни (менингит, пневмония, сепсис, остеомиелит и висцерални абсцеси).

За оценка на биологичната безопасност на GGSC, 3 месеца преди и 3 месеца след започване на GGSC, липсата на вирусна инфекция от хепатит B (HbsAg по EIA), хепатит C (RNA-HCV чрез PCR в реално време, система Tacqman - Roche ®) и вирусно натоварване с ХИВ (NASBA). Кърменето, регистрирано в HC, и пациентът в дневника му, всеки признак или симптом, свързан със системна или локална AR, получена от лекарството. AR се счита за сериозен, ако изисква хоспитализация на пациента.

Степен на удовлетвореност и качество на живот с GGSC

За да се оцени степента на приемане на GGSC, бяха създадени две интервюта за тази процедура (не са адаптирани към въпросниците LQI или CHQ-PF50, валидирани за педиатрията). Първото интервю беше проведено след завършване на периода на обучение на пациентите в болницата, а второто 4 месеца след стартирането на GGSC.

Годишна икономическа оценка на GGIV и GGSC

Годишните разходи за последната година на лечение с GGIV (Endobulin ®) и първата година или по-късно с GGSC (Vivaglobin ®) бяха сравнени. Продажната цена за лабораторията (PVL) плюс ДДС на лекарството и аксесоарите е получена от производствената лаборатория на всяка фармацевтична специалност (консултация, април 2008 г.).

Статистическият анализ на данните е извършен със статистическата програма SPSS (V15.0) и Excel. Изследвани са следните променливи: а) ефикасност: плазма чрез IgG, добив на всеки GG, брой инфекции; б) безопасност: локални и системни нежелани реакции, вирусни инфекции (HBV, HCV, HIV); в) степен на удовлетвореност според приложените въпросници и г) разходи: годишни разходи на пациент.

За да се определи ефикасността с най-ниската плазмена концентрация на IgG, беше получен срок за изпълнение за всеки използван тип GG, разделен на най-ниската плазмена концентрация на IgG (mg/dl) на получената доза GG [mg/(kg/седмично) ] [единици добив: (кг/седмица)/dl]. Сравнението на резултатите между двете групи беше извършено със сравнение на средствата за несдвоени проби. Влиянието на променливите "изходен IgG по време на диагнозата" и "път на приложение" върху получената плазмена концентрация на IgG (mg/dl) беше оценено чрез множествена линейна регресия. Степента на инфекция и пропорциите на системни и локални AR на пациент по време на лечение с GGIV и GGSC са сравнени с непараметричния тест на Wilcoxon t. Стойностите на променливите възраст, тегло и плазмен IgG на пациента, дозата и честотата на GG са изразени със средния и интерквартилния диапазон.

Резултати Проучване на популацията

Включени са 11 пациенти (7 момчета и 4 момичета), диагностицирани с CVID съгласно критериите ESID, с изключение на други диагнози според рутинната клинична практика. По време на проучването не са загубени субекти. Таблица 1 изброява най-важните демографски и клинични данни. Тримата пациенти, диагностицирани преди 2-годишна възраст, са имали клинични прояви и фамилна анамнеза за IDC и във всички случаи тази диагноза се потвърждава в по-възрастни.

Демографски и клинични характеристики на пациентите.