лечение

Европа одобрява Waylivra за лечение на фамилен синдром на хиломикронемия

Одобрението се основава на резултатите от клинични проучвания, които показват, че лечението с волансорсен постига клинично и статистически значимо намаляване на триглицеридите по време на периода на изследване.

Volanesorsén е единственото лечение, одобрено до момента за хора с фамилен синдром на хиломикронемия или FCS, важен крайъгълен камък за общността на това заболяване, които досега са страдали от липсата на терапевтични възможности.

FCS е ултра-рядко заболяване, причинено от неправилно функциониране на ензима липопротеин липаза (LPL), което създава значителен риск и тежест от заболяване, включително непредсказуем и животозастрашаващ остър панкреатит. Смята се, че по света има между 3000 и 5000 души, страдащи от FCS, от които приблизително 1000 живеят в Европа.

Akcea Therapeutics Inc., дъщерно дружество на Ionis Pharmaceuticals, Inc., и Ionis Pharmaceuticals, Inc. обявиха, че Европейската комисия (EC) е предоставила на Waylivra (volanesorsen) условно разрешение за употреба като хранителна добавка при възрастни пациенти с генетично потвърден FCS фамилен синдром на хиломикронемия и висок риск от панкреатит, при които реакцията на диета и лечение за понижаване на триглицеридите не е достатъчна.

Това разрешение идва след положителното становище, което препоръчва одобрението на Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA). Като част от условното разрешение за пускане на пазара, Akcea и Ionis ще проведат неинтервенционно, базирано на регистъра проучване за безопасност след разрешение (ESPA).

„Volanesorsén е единственото одобрено лечение за пациенти с FCS и е важен крайъгълен камък за глобалната общност на това заболяване. Този факт също така бележи второто одобрение на лекарство Akcea през последната година. Много сме благодарни на всички пациенти и лекари по света, които участваха в нашите клинични изпитвания. Тяхното възприятие за предизвикателствата на тази опустошителна болест и техните показания за това как са се възползвали от воланесорсен продължават да ни мотивират “, каза Паула Сотеропулос, главен изпълнителен директор на Akcea Therapeutics. „Планираме да пуснем volanesorsen в Германия тази година, а в други европейски страни през 2020 г. Нашият екип е готов да предложи тази терапевтична опция на пациенти с FCSSQF.“.