Одобрението се основава на резултатите от клинични проучвания, които показват, че лечението с волансорсен постига клинично и статистически значимо намаляване на триглицеридите по време на периода на изследване.
Volanesorsén е единственото лечение, одобрено до момента за хора с фамилен синдром на хиломикронемия или FCS, важен крайъгълен камък за общността на това заболяване, които досега са страдали от липсата на терапевтични възможности.
FCS е ултра-рядко заболяване, причинено от неправилно функциониране на ензима липопротеин липаза (LPL), което създава значителен риск и тежест от заболяване, включително непредсказуем и животозастрашаващ остър панкреатит. Смята се, че по света има между 3000 и 5000 души, страдащи от FCS, от които приблизително 1000 живеят в Европа.
Akcea Therapeutics Inc., дъщерно дружество на Ionis Pharmaceuticals, Inc., и Ionis Pharmaceuticals, Inc. обявиха, че Европейската комисия (EC) е предоставила на Waylivra (volanesorsen) условно разрешение за употреба като хранителна добавка при възрастни пациенти с генетично потвърден FCS фамилен синдром на хиломикронемия и висок риск от панкреатит, при които реакцията на диета и лечение за понижаване на триглицеридите не е достатъчна.
Това разрешение идва след положителното становище, което препоръчва одобрението на Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA). Като част от условното разрешение за пускане на пазара, Akcea и Ionis ще проведат неинтервенционно, базирано на регистъра проучване за безопасност след разрешение (ESPA).
„Volanesorsén е единственото одобрено лечение за пациенти с FCS и е важен крайъгълен камък за глобалната общност на това заболяване. Този факт също така бележи второто одобрение на лекарство Akcea през последната година. Много сме благодарни на всички пациенти и лекари по света, които участваха в нашите клинични изпитвания. Тяхното възприятие за предизвикателствата на тази опустошителна болест и техните показания за това как са се възползвали от воланесорсен продължават да ни мотивират “, каза Паула Сотеропулос, главен изпълнителен директор на Akcea Therapeutics. „Планираме да пуснем volanesorsen в Германия тази година, а в други европейски страни през 2020 г. Нашият екип е готов да предложи тази терапевтична опция на пациенти с FCSSQF.“.
Разрешението за пускане на пазара на ЕО за volanesorsen се основава на резултатите от проучването APPROACH фаза 3 и текущото отворено разширено проучване на същото и е подкрепено от резултатите от проучване COMPASS фаза 3. Резултатите от проучването APPROACH, най-голямото проучване, провеждано някога при пациенти с FCS, показват, че в сравнение с плацебо, лечението с волансорсен постига клинично и статистически значимо намаляване на триглицеридите през периода на проучването. Анализ на пациенти с анамнеза за повтарящи се епизоди на панкреатит (≥ 2 епизода през петте години преди началото на проучването) показва значително намаляване на панкреатита при пациенти, лекувани с волансорсен, в сравнение с тези, лекувани с плацебо. Най-честите нежелани събития в проучването APPROACH са реакциите на мястото на инжектиране и намаляването на броя на тромбоцитите. В допълнение към откритото разширено проучване се провеждат и международни програми за ранен достъп до volanesorsén.
FCS е изтощително ултра-рядко заболяване, което може да повлияе на ежедневието. Причинява се от неправилното функциониране на ензима липопротеин липаза (LPL), което създава значителен риск и тежест от заболяване, включително непредсказуем и животозастрашаващ остър панкреатит, както и хронични усложнения поради трайно увреждане на органите. Смята се, че по света има между 3000 и 5000 души, страдащи от FCS, от които приблизително 1000 живеят в Европа.
„Volanesorsén е единственото лечение за пациенти с FCS, така че това одобрение е важно събитие за глобалната общност на FCS. Пациентите, техните болногледачи и техните семейства са страдали от липсата на терапевтични възможности. Сега пациентите в цяла Европа имат достъп до лекарство, което може да помогне за противодействие на тежкото повишаване на триглицеридите, което може да им даде надежда за подобряване на здравето. Хипертриглицеридемията може да причини редица често срещани и тежки хронични симптоми, като коремна болка и повишен риск от панкреатит, които имат голямо ежедневно въздействие върху хората с ФКС “, каза Джул Пейн, главен изпълнителен директор на HEART UK и президент на FH Europe.
Volanesorsén е антисмислен олигонуклеотид, проектиран от Ionis и съвместно разработен от Akcea и Ionis за намаляване на производството на ApoC-III, протеин, който регулира плазмените триглицериди. Volanesorsén е самоприложен подкожен инжекционен разтвор в предварително напълнена спринцовка за еднократна употреба.
"Одобрението на volanesorsen е крайъгълен камък за хората, засегнати от FCS, и за всички медицински специалисти, специализирани в лечението на липидни разстройства", каза д-р Ерик Брукерт, шеф на службата по ендокринология и превенция на заболявания. Сърдечно-съдови заболявания в болница Pitié-Salpêtrière в Париж, Франция. „Специалистите са доволни от сега да имат възможност за лечение поради значителната тежест, която FCS представлява за пациентите и техните семейства“.
„Volanesorsén е третото лекарство на Ionis, одобрено за малко повече от две години. Нашата високоефективна и високо иновативна антисмислена технология има потенциал да прецизира точно причината за заболяването. FCS е пример за заболяване, за което нашата нова технология е идеално подходяща “, заяви Брет П. Мония, главен оперативен директор на Ionis. „Уверени сме, че в дъщерното ни дружество Akcea има екип от експерти, ангажирани и подготвени да предоставят volanesorsen на пациентите възможно най-скоро“.