18 септември 2019 г.
DEVOTE ще бъде клинично изпитване за оценка на безопасността и ефикасността на по-високи дози SPINRAZA при лечението на SMA; вече установеният профил на безопасност подпомага проучването на потенциалните ползи.
Дългосрочните данни от проучването SHINE показват подобрения и/или стабилизиране на двигателната функция при пациенти на възраст до 21 години, лекувани със SPINRAZA до близо 6 години.
CAMBRIDGE, Масачузетс, 18 септември 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) обяви днес актуализации на програмата за клинично развитие SPINRAZA (nusinersen), включително началото на ново глобално клинично изпитване, наречено DEVOTE. Проучването DEVOTE ще оцени дали по-високите дози SPINRAZA могат да осигурят още по-голяма ефикасност при лечението на спинална мускулна атрофия (SMA) при голяма популация пациенти. Освен това, нови данни, демонстриращи безопасността и ефикасността на лечението със SPINRAZA при лица с късно настъпила SMA, ще бъдат представени на плакат на 13-ия конгрес на Европейското дружество по детска неврология (EPNS) в Атина (17-21 септември).
С база за грижа за SMA, SPINRAZA е единственото одобрено лечение за кърмачета, деца и възрастни с доказателства за широк кръг пациенти и с опит в лечението на повече от 8 400 пациенти от всички възрасти в повече от 40 държави. Тези актуализации на клиничната програма ще допълнят най-големия и най-изчерпателен набор от клинични данни, налични до момента от SMA.
Новото проучване DEVOTE, за да се оцени дали SPINRAZA може да осигури по-голяма ефикасност при лечението на SMA.
Въз основа на демонстрирания дългосрочен профил на безопасност и доказана ефикасност на SPINRAZA при широк кръг пациенти, проучването DEVOTE ще изследва потенциала за още по-голяма ефикасност, както и безопасността и поносимостта на SPINRAZA, когато се прилага в единична доза. най-висока. Изпитването е фаза 2/3 рандомизирано контролирано проучване за повишаване на дозата, което ще се проведе на 50 места в целия свят с прогнозно включване на 126 души с SMA от всички възрасти, включително възрастни.
„SPINRAZA направи фундаментална промяна в естествената история на SMA“, каза Алфред Сандрок, младши, доктор по медицина, изпълнителен вицепрезидент и главен медицински директор на Biogen. „Антисенс олигонуклеотидите, които участват пряко в произхода на болестта, осигуряват трансформативна терапевтична възможност. Високо специфичният подход на SPINRAZA и добре характеризираният профил на безопасност ни позволяват да продължим да проучваме потенциалните начини за задоволяване на изключителни медицински нужди в общността на SMA. ".
Проучването от три части ще включва открита оценка на безопасността и ключово, двойно-сляпо, рандомизирано контролно лечение, последвано от период на открито лечение. След оценка на безопасността, проучването ще сравнява две натоварващи дози от 50 милиграма (mg) с интервал от 15 дни, последвано от поддържаща доза от 28 mg на всеки четири месеца, с настоящата доза SPINRAZA, одобрена от Администрацията на Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) ) - състоящ се от четири зареждания с поддържащи дози от 12 mg на всеки 4 месеца. Третата част от проучването ще бъде открита оценка, за да се определи как безопасно и ефективно да преминат пациентите с одобрени до момента дози SPINRAZA към най-високите дози, които се оценяват в проучването.
Повече информация за изпитването (NCT04089566) е на разположение на musicaltrials.gov.
Данните, които трябва да бъдат представени на EPNS, показват подобрения или стабилизация на двигателната функция след продължително лечение
Интегриран анализ на SHINE (NCT02594124) - продължение на откритото проучване за пациенти с SMA, които са участвали в предишни изпитвания на SPINRAZA - установява, че децата с SMA с късно начало (тип 2 или тип 3) са имали подобрение или стабилизация в едно или повече от измерванията на двигателната функция в продължение на близо шест години, за разлика от очаквания спад, наблюдаван в естествените кохорти на болестта. SHINE проследява 24 пациенти, които са започнали лечение между 2 и 15 години (10 пациенти SMA тип 2 и 14 пациенти тип 3), преминали от проучванията CS2/CS12 (проучвания, които преди това са показали, че пациенти с SMA със късно начало, лекувани със SPINRAZA, са показали подобрения в двигателните функции и стабилизиране на заболяването, което не се наблюдава в естествената история на нелекувани пациенти). Пациентите от проучването са били на възраст между 7 и 21 години при последното посещение.
Измерванията на двигателната функция от проучването SHINE включват разширена функционална двигателна скала на Hammersmith (HFMSE), модул на горните крайници (ULM) и тест за шестминутно ходене (6MWT). Нито един участник не е прекратил лечението поради нежелани събития и не са установени нови опасения за безопасността през почти шестгодишния период на проследяване.
„Тези открития са важни за разбирането на необходимостта от дългосрочно лечение при хора със SMA“, казва д-р Базил Дарас, водещ автор на изследването, директор на Невромускулния център и Програма за гръбначно-мускулна атрофия в детската болница в Бостън и професор по неврология в Харвардското медицинско училище. „Тези данни засилват безопасността и дългосрочната трайност на SPINRAZA при подобряване или стабилизиране на двигателната функция при хора с SMA с късно начало.“.
Всичко за SPINRAZA® (нусинерсен)
SPINRAZA е първата терапия, одобрена за лечение на кърмачета, деца и възрастни със спинална мускулна атрофия (SMA) и се предлага в повече от 40 страни. Към 30 юни 2019 г. повече от 8 400 души са били лекувани със SPINRAZA в продължение на близо шест години въз основа на пациенти в постмаркетинговата среда, Програмата за разширен достъп (EAP) и участници в клинични изпитвания. SPINRAZA е единственото SMA лечение, което съчетава несравним опит от реалния свят и най-високото ниво на клинични доказателства в широк спектър от популации пациенти.
SMA е рядко, генетично и нервно-мускулно заболяване, характеризиращо се със загуба на двигателни неврони в гръбначния мозък и долния мозъчен ствол, което води до тежка и прогресивна мускулна атрофия и слабост. Около едно на 10 000 живородени деца е диагностицирано с SMA и хората от всички възрасти са засегнати от болестта. Това е една от основните генетични причини за детската смъртност.
SPINRAZA, основана върху грижите за SMA, е антисмислен олигонуклеотид (ASO), предназначен да атакува първопричината за SMA чрез увеличаване на количеството протеин на двигателния неврон (SMN) в цял ръст, който е от решаващо значение за поддържането на двигателните неврони. Той се прилага чрез интратекална инжекция в течността, която заобикаля гръбначния мозък, където се намират двигателните неврони, за да се осигури лечение в областта, където започва болестта.
Понастоящем SPINRAZA поддържа най-големия набор от клинични данни за SMA въз основа на данни от повече от 300 пациенти в широк спектър от SMA популации, които показват благоприятен профил риск-полза. SPINRAZA е оценен в две рандомизирани, двойно-слепи, фалшиво контролирани проучвания (ENDEAR и CHERISH) при пациенти с късно начало и детска SMA и подкрепен от открити проучвания при предсимптомни бебета (NURTURE) и лица, които са били лекувани на зряла възраст с SMA със задно начало (CS2/CS12). Най-честите наблюдавани нежелани събития са респираторна инфекция, треска, запек, главоболие, повръщане и болки в гърба. Менингит и хидроцефалия са наблюдавани в периода след пускане на пазара. Бъбречна токсичност и коагулационни аномалии, включително остър нисък брой тромбоцити, са наблюдавани след приложение на някои ASO.
Биоген лицензира глобални права за разработване, производство и предлагане на SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидер в антисенс терапиите. Biogen и Ionis проведоха иновативна програма за клинично развитие, която премести SPINRAZA от първата си доза при хора през 2011 г. до първото й регулаторно одобрение от пет години.
Лабораторните тестове могат да наблюдават тези симптоми.
Биоген получи разрешения за разработване, производство и пускане на пазара на SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидер в антисенс олигонуклеотидни терапии. Biogen и Ionis проведоха иновативна програма за клинично развитие, която постигна регулаторно одобрение за SPINRAZA от първото му приложение на хора през 2011 г. от пет години.
В Biogen нашата мисия е ясна: ние сме пионери в неврологията. Biogen открива, разработва и предлага иновативни терапии в световен мащаб за хора, живеещи с тежки неврологични и невродегенеративни заболявания, както и свързани терапевтични съседства. Biogen, една от първите световни биотехнологични компании в света, е основана през 1978 г. от Чарлз Вайсман, Хайнц Шалер, Кенет Мъри и носителите на Нобелова награда Уолтър Гилбърт и Филип Шарп, и днес има водещото портфолио от лекарства за лечение на склероза. въведе първото одобрено лечение за гръбначно-мускулна атрофия, предлага усъвършенствани биологични биологични продукти и се фокусира върху усъвършенствани изследователски програми в областта на множествената склероза и невроимунология, нервно-мускулни разстройства, двигателни разстройства, болест на Алцхаймер и деменция, офталмология, имунология, неврокогнитивни нарушения, остра неврология и болка.
Ние редовно публикуваме информация, която може да е важна за инвеститорите, на нашия уебсайт www.biogen.com. За повече информация посетете www.biogen.com и ни следвайте в социалните медии: Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
Безопасно пристанище с биоген
Това съобщение за пресата съдържа изявления за бъдещето, включително изявления, направени съгласно разпоредбите за безопасно пристанище на Закона за реформа на съдебните спорове за частни ценни книжа от 1995 г., относно потенциалните ползи, безопасността и ефикасността на SPINRAZA; резултатите от определени данни от реалния свят; идентифициране и лечение на SMA; нашата програма за изследвания и развитие за лечение на SMA; програмата за клинично развитие на SPINRAZA, която включва записване в проучването DEVOTE; възможните ползи и резултати от ранното лечение на SMA; и рискове и несигурности, свързани с разработването и комерсиализацията на лекарства. Тези твърдения могат да бъдат идентифицирани с думи като „цел“, „предвиждане“, „вярване“, „може“, „оценка“, „очакване“, „предвиждане“, „цел“, „преструване“, „може“, „ план " възможно "," потенциал "," воля "," би "и други думи и термини с подобно значение. Не трябва да разчитате излишно на тези твърдения или на представените научни данни.
1 Към 30 юни 2019 г. над 8400 пациенти на терапия в периода след пускането на пазара, разширената програма за достъп и клиничните изпитвания.
2 Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, et al. Нусинерсен при по-късно настъпила гръбначно-мускулна атрофия: Дългосрочни резултати от проучвания фаза 1/2. Неврология. 2019 май 21; 92 (21): e2492-e2506.
3Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Лечение на инфантилна гръбначно-мускулна атрофия с нусинерсен: фаза 2, открито проучване за повишаване на дозата. Лансет. 2016; 388 (10063): 3017-3026.
4 Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Глава 8 - Спинални мускулни атрофии. В: Vivo BTD, изд. Невромускулни нарушения на детството, детството и юношеството (второ издание). Сан Диего: Academic Press; 2015: 117-145.
КОНТАКТ ЗА МЕДИИ:
Биоген
Дейвид Каует
+ 617 679 4945
Този имейл адрес е защитен срещу спам ботове. Трябва да имате активиран JavaScript, за да го видите.
Джо Мара
+1 781 464 2442
Този имейл адрес е защитен срещу спам ботове. Трябва да имате активиран JavaScript, за да го видите.