Еднократното приложение на генетично модифициран ген противодейства на болестта при животните и няма никакви странични ефекти

може
Лекуваните мишки отслабват и намаляват инсулиновата резистентност

Изследователи от Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) са разработили генна терапия, която успява да обърне диабет тип 2 и затлъстяване при мишки. Водени от изследователя Икреа Фатима Бош, учените от Центъра за биотехнологии и генетична терапия на UAB (CBATEG) за първи път показаха, че е възможно да се противодейства на инсулиновата резистентност, която причинява диабет, както и да се намали теглото в затлъстели животни чрез прилагане на единична инжекция на терапевтичен ген, без също да имат странични ефекти.

Те също така са забелязали, че при здрави мишки същата тази генна терапия ги кара да остаряват по-здрави, като ги предпазва от свързано с възрастта наднормено тегло и инсулинова резистентност. Резултатите са публикувани днес в списание EMBO Molecular Medicine. Изследователите вече работят за възпроизвеждане на резултатите от проучването при по-големи животни, по-близо до хората, и да могат да приложат терапията в клинично изпитване с хора с диабет възможно най-скоро.

При тази терапия изследователите използват вирус, който е генетично модифициран, така че той няма способността да заразява или репликира като троянски кон, за да влезе в клетките. Веднъж попаднал там, вирусът освобождава терапевтичен ген, FGF21, който се вмъква в ядрото на клетката и кара клетката непрекъснато и непрекъснато да произвежда протеин, FGF21, който след това преминава в кръвта и по този начин той се разпределя в тялото. Този протеин е хормон, който се отделя по естествен път в различни органи и е доказано, че действа за нормализиране на енергийния механизъм.

Те използват генетично модифициран вирус като троянски кон, за да влязат в клетките и да освободят терапевтичен ген, който ги кара да започнат да произвеждат хормон, способен да нормализира енергийния механизъм на тялото.

Предимството на терапевтичния ген FGF21 е, че позволява манипулирането на някои телесни тъкани, така че те да се превърнат в своеобразни фабрики за този хормон. Изследователите са го прилагали особено върху черния дроб, но те са го тествали и в мастната тъкан и скелетните мускули.

„Когато го прилагаме при затлъстели животни с диабет, ги караме да отслабват, докато достигнат теглото на здраво животно. Освен това виждаме, че нивата на възпаление в организма са намалени и дори че натрупванията на мазнини в черния дроб изчезват, толкова чести при диабет тип 2 и това може да доведе до мастни чернодробни заболявания и дори рак на черния дроб “, обясни в пресконференция Фатима Бош, старши автор на произведението.

„За първи път е възможно да се противодейства на инсулиновата резистентност и затлъстяването в дългосрочен план и без неблагоприятни ефекти при животинския модел, който най-много прилича на затлъстяването и диабета при хората“, подчерта той. „Резултатите показват, че това е безопасна и ефективна терапия“, завърши Verónica Jiménez, първи автор на статията и изследовател в CBATEG-UAB.

По този начин изследователите са тествали генната терапия при генетично затлъстели мишки, а също и при мишки, индуцирани от диета с много мазнини. След това, и това е важна разлика по отношение на предишни работи, които едва бяха извършили последващи действия от няколко месеца, те искаха да видят какво се е случило през година и половина, в това, което се счита за старостта на тези животни.

„За първи път е възможно да се противодейства на инсулиновата резистентност и затлъстяването в дългосрочен план и без неблагоприятни ефекти“.

„Решихме да изчакаме толкова дълго, за да видим дали терапевтичният ефект ще се задържи и да се уверим, че няма странични ефекти. Сега, когато сме сигурни, следващата стъпка ще бъде да се проведе изпитване с по-големи животни, подобни на хората, с цел постигане на клинично изпитване при хора ", каза Бош, който прекарва 20 години в разследване как да лекува диабет.

Глобална извънредна ситуация

Диабетът е глобална спешна ситуация. Според данни на Международната диабетна федерация в момента в света има повече от 425 милиона души, които страдат от нея, при 151 милиона през 2000 г .; и се очаква до 2045 г. да има повече от 600 милиона, което представлява увеличение от 48%. Девет от 10 диабетици имат заболяване тип 2, което засяга по-млади и по-млади възрастни. Всъщност 300 милиона пациенти са на възраст между 20 и 64 години.

Диабет тип 2 и затлъстяване често вървят ръка за ръка. Доказано е, че затлъстяването увеличава риска от смъртност и представлява рисков фактор за сърдечно-съдови, имунни, хипертонични, артритни, невродегенеративни заболявания и дори рак.

Въпреки че понастоящем съществуват лечения за лечение на болестта, която има множество здравословни усложнения, като сърдечно-съдови заболявания, ретинопатия и се счита за рисков фактор за невродегенеративни заболявания или рак, нито едно не е в състояние да противодейства на патологията и те имат множество странични ефекти. Оттук и важността на този напредък, който би позволил да се демонстрират едни и същи резултати при хората, с еднократно приложение на лечението за обръщане на болестта.

В допълнение, те са видели, че тази терапия може да бъде много ефективна за подпомагане на по-здравословното стареене. Вижда се, че с остаряването необратимо се натрупва тегло и инсулиновата чувствителност се губи. Изследователите са приложили лечението върху здрави възрастни мишки и са видели как животните отслабват и отново получават инсулинова чувствителност.

Той може също да бъде много ефективен за подпомагане на по-здравословното стареене.