За първи път в организма се въвежда ген за лечение на сложни заболявания

затлъстяване

Фатима Бош остава предпазлива и предпазлива, но в същото време не може да потисне ентусиазма си от "повече от обещаващите" резултати на генна терапия че са разработили, което позволява обърнете две заболявания едновременно че през последните години се превърнаха в епидемия и това представлява истински кошмар за системите за обществено здраве: затлъстяване и диабет тип 2.

В момента е само тествани върху мишки при два различни модела на патология, както индуцирана от диета, така и генетично повлияна, но и в двата случая е показано, че еднократна инжекция на вирус, който служи като транспортно средство в тялото на гена FGF21, позволява генетичната манипулация на черния дроб, мастна тъкан и мастен мускул. По този начин животното има способността да произвежда непрекъснато и в по-големи количества протеина FGF21, хормон, секретиран естествено от няколко органа и действащ в много тъкани като регулатор на метаболизма. Или това, което е същото, намалява нивата на глюкозата и се намесва директно върху кафявата мазнина, като произвежда топлина и изгаря мастната тъкан. Резултатът? «Във всички случаи видяхме, че животното е излекувано. Мастната тъкан намалява, има загуба на тегло, намалява възпалението и се увеличава чувствителността към инсулин, което благоприятства контрола на диабет тип 2 “, обяснява Fbtima Bosch, изследовател на Icrea от Автономния университет в Барселона (UAB) и координатор на проучване който е публикуван в научното списание EMBO Molecular Medicine.

Резултатите са възпроизведени чрез генетично манипулиране на различни тъкани за производство на желания протеин, независимо дали в черния дроб, мастната тъкан или мускулите. И по-важното е, че благотворният ефект се запазва в продължение на повече от година на наблюдение на мишките, подложени на терапия. През това време също се наблюдава намаляване на чернодробните мазнини, като по този начин се противодейства на чернодробната стеатоза, възпаление и фиброза в този орган. Той също така има защитен ефект срещу риска от образуване на тумор, когато черният дроб е подложен на висококалорична диета за дълго време. Доказано е дори, че прилагането на генна терапия при здрави индивиди води до по-здравословно стареене, тъй като ги предпазва от наднормено тегло и свързана с възрастта инсулинова резистентност.

Екипът, ръководен от Фатима Бош, има богат опит в генните терапии, макар и досега при моногенетични заболявания, при които дефектният ген, отговорен за патологията, се заменя с копие в добро състояние. Но както затлъстяването, така и диабетът тип 2 са многофакторни заболявания, чието развитие включва голямо разнообразие от гени и фактори на околната среда като диета или физическо бездействие. Никога до този момент тази терапевтична алтернатива не е изпробвана при сложни заболявания, нито в Испания, нито в която и да е друга страна по света. Стъпката, направена от екипа от Автономния университет в Барселона, показа, че макар да е дълъг път, това е възможно.

"Безопасно и ефективно"

„Това е първият път, когато затлъстяването и дългосрочната инсулинова резистентност се противодействат чрез прилагане на една сесия на генна терапия в животинския модел, който най-много прилича на затлъстяването и диабет тип 2 при хората“, подчертава Веруника Хименес, първият автор на статията, която уверява, че "резултатите показват, че това е безопасна и ефективна терапия".

Същият екип опитайте се да потвърдите резултатите в експерименти с по-големи животни, като кучета или маймуни, с крайната цел да бъде в състояние да започне клинични изпитвания при хора. „Крайната ни цел е да достигнем до хората и се надяваме да можем да го направим скоро. Отдавна работим с генна терапия и вярваме, че е възможно “, казва Фатима Бош.