Обозначението PRIME се присъжда на лекарства, които могат да предложат значително терапевтично развитие или да са от полза за пациентите без възможности за лечение

25 октомври 2020 г.

Редакция Farmacosalud.com

Novartis обяви, че iptacopan (LNP023) е получил означението PRIME от Европейската агенция по лекарствата (EMA) за лечение на C3 (GC3) гломерулопатия. PRIME е програма, популяризирана от EMA за подобряване на подкрепата за разработването на лекарства, които отговарят на незадоволени медицински нужди. Тази доброволна програма разчита на подобрено взаимодействие и ранен диалог с обещаващи производители на лекарства, за да рационализира плановете за развитие и да ускори оценката, така че тези лекарства да достигнат до пациентите по-рано.

C3 (GC3) гломерулопатията е рядко бъбречно заболяване, което засяга млади индивиди, които поради това заболяване имат лоша прогноза и значителна неудовлетвореност се нуждаят от 1-3. Iptacopan (LNP023) е мощен, селективен перорален алтернативен инхибитор на В-фактора на алтернативния път на комплементната система, потенциално първият по рода си и насочен към основната причина за GC3 4-6. GC3 е много рядка и тежка форма на първичен гломерулонефрит, характеризираща се с дерегулация на комплемента 1,7. Той има годишна честота в световен мащаб от 1 до 2 на милион 8 и разпространение от приблизително 10 000 в Съединените щати.

10 500 в Европа, 3200 в Япония и 32 000 в Китай 9 .

лечение

GC3 често се диагностицира при юноши и млади възрастни. Заболяването има лоша прогноза: приблизително 50% от пациентите преминават към краен стадий на бъбречна болест (ESRD) в рамките на 10 години, а между 50% и 70% изпитват повторение на състоянието след бъбречна трансплантация .

Относно иптакопан

Иптакопан е първият инхибитор на фактор В, ключова серинова протеаза на оралния, обратим, малкомолекулен алтернативен път на каскадата на комплемента 4,5. В допълнение към GC3, иптакопан се разработва паралелно за редица други бъбречни състояния, включващи комплементната система, при които има значителни неудовлетворени нужди, включително IgA нефропатия (IgA), атипичен хемолитично-уремичен синдром и мембранна нефропатия. В допълнение, иптакопан се изследва за лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH). След положителните данни от фаза II, представени на конгреса на Европейското общество за трансплантация на кръв и мозък (EBMT) на 10 август, през декември 2020 г. трябва да започне рандомизирано, активно контролирано проучване от фаза III, отворено за оценка на ефикасността и безопасността на иптакопан при пациенти с PNH с остатъчна анемия въпреки лечението с анти-С5 антитела 11 .

Иптакопан има потенциала да се превърне в първия алтернативен инхибитор на пътя, който забавя прогресирането на заболяването при редица заболявания, медиирани от комплемента. Въз основа на предварителни данни от проучване фаза II, iptacopan е получил обозначение за лекарства сираци от FDA и EMA в GC3.