ВАЛНЦИЯ, 15 януари (EUROPA PRESS) -

разработят

Arthex Biotech - биотехнологична компания, родена от ERI Biotecmed от университета във Валенсия (UV) и наскоро призната за отделяне на академичната институция - току-що участва от частен инвестиционен фонд за разработване на лечение срещу тип I Миотонична дистрофия, невромускулно заболяване от генетичен произход, което засяга повече от 3000 души в Испания. Отделянето ще комерсиализира патентен продукт на университетските НИРД.

Миотоничната дистрофия (DM) е наследствено мускулно разстройство, характеризиращо се главно със загуба на мускулна маса (дистрофия) и невъзможност за отпускане на мускулите след свиване (миотония). Бавно и прогресивно в еволюцията, това е силно изтощително и потенциално фатално заболяване, тъй като често причинява свързани увреждания на сърцето и белодробната функция. В момента болестта няма лечение на пазара, обяснява академичната институция в изявление.

Изследователската група за транслационна геномика в университета във Валенсия потвърди нова терапевтична цел за DM преди малко повече от година и разработи молекули, които позволяват възстановяването на симптомите на заболяването. Изобретението е патентовано и доказателството за концепцията за болестта, в животински модел, е публикувано в списание „Nature Communications“.

Arthex Biotech, разположен в Научния парк на Университета във Валенсия, е получил правото да използва споменатия патент и сега инвестиционният фонд Invivo Ventures FCR е участвал в отделянето с 1,5 милиона евро в режим на начален капитал, така че че осъществява разработването на нова терапия, базирана на олигонуклеотиди и насочена към справяне със сложните симптоми на миотонична дистрофия.

„Това е РНК-насочена терапия, която се състои в увеличаване на нивата на MBNL протеин при пациенти, чиято дисфункция е свързана с най-сериозните симптоми на хората, засегнати от миотонична дистрофия“, казва Беатрис Ламуси. "Лечението позволява модулиране на нивата на експресия на ендогенния MBNL протеин, без да води до постоянна модификация на генома на пациента", посочва той.

"ВЕЛИКА МЕДИЦИНСКА НУЖДА"

Неотдавнашната финансова инжекция на Invivo Ventures ще послужи за оптимизиране на кандидат-молекулата, извършване на регулаторен анализ и достигане до клинични проучвания при хора през 2022 г. Голяма неудовлетворена медицинска нужда ", казва Луис Парерас (Invivo Capital); "Ако успее, молекулата, разработена от Arthex, ще се превърне в първото лекарство, модифициращо заболяването за миотонична дистрофия тип I, най-честата форма на мускулна дистрофия при възрастни", заключава той.

„Необходими са бизнес инициативи, които дават приемственост на резултатите от изследванията, така че те в крайна сметка да се върнат към обществото“, коментира Рубен Артеро, професор по генетика в университета във Валенсия и съосновател на Arthex.

"Когато изходът от резултатите от научните изследвания е улеснен, не само могат да се появят частни инвестиции за тяхното развитие, но освен това този трансфер на знания предлага на учените нови предизвикателства. В нашия случай за изпълнението на този проект ще трябва да извършват определени предклинични изследвания, които не са обичайни в динамиката на нашата работна група, които ни предоставят нови перспективи и които, без съмнение, обогатяват изследванията ", добавя Артеро.

След като първата клинична фаза при хората е завършена от Arthex Biotech, резултатите ще трябва да бъдат прехвърлени във фармацевтичната индустрия за завършване и комерсиализация.