Американски учени използват присадки, за да въведат генна терапия при мишки, които облекчават тези заболявания
Генетичната манипулация се отнася до обезпокоително бъдеще с хора, модифицирани, за да отговорят на идеалите, но генерира илюзии за свят без болести. Реалността, както винаги, е много по-сложна и досадна, но в крайна сметка може да бъде също толкова очарователна. Тази седмица международен екип от изследователи обяви, че за първи път е коригирал наследствено заболяване при човешки ембриони, като е редактирал гените си с техниката CRISPR. С тази система за рязане те са успели да елиминират дефектен ген, който причинява внезапна смърт. Този напредък все още е далеч от практически последици за живота ни, но генната терапия започва да бъде реалност в днешната медицина.
През септември САЩ планират да одобрят първото по рода си търговско третиране. Терапията, насочена към пациенти с левкемия с лоша прогноза, се състои в извличане на собствените лимфоцити на пациента, отвеждането им в лабораторията на Novartis, фармацевтичната компания, която ще пусне на пазара продукта, генетично ги модифицира, така че да могат да атакуват раковите клетки и да се върнат да ги инжектира на пациента. 83% от хората, получили лечението, видяха как болестта им изчезва, а година по-късно две трети все още са без рак.
Ген, който помага за регулиране на нивата на кръвната захар, беше въведен чрез кожна трансплантация
Понастоящем десетки клинични изпитвания са в последната фаза на тестване, преди да бъдат предоставени на обществеността за лечение на редки заболявания или някои видове рак. В основни изследвания все още се полагат усилия да се разбере по-добре как работят тези техники, възможните им странични ефекти и най-добрите възможности за тяхното завеждане при пациенти на разумна цена. Дори когато техническите бариери и знанията са преодолени, цените на генните терапии могат да ги направят неустойчиви за здравните системи.
Тази седмица в списание Cell Stem Cell беше публикувано ново развитие, свързано с генните терапии, което показва изобретателността на учените, работещи в тази област, но илюстрира и трудностите при прилагането на много постижения в общата медицинска практика.
Екип, ръководен от Сяоянг Ву, изследовател от Чикагския университет, използва техниката за редактиране CRISPR, за да създаде от стволови клетки кожни присадки, които произвеждат хормон, способен да регулира нивата на кръвната захар. По-късно те трансплантират тези присадки на мишки с диабет и четири месеца по-късно виждат, че инсулиновата резистентност на животните е изчезнала и дори наддаването на тегло, причинено от диета с високо съдържание на мазнини, е ограничено. Тест, направен върху човешка кожа, показа подобни резултати.
Авторите на работата са избрали този начин за прилагане на генна терапия, тъй като кожата е орган, който се намира в тялото и е една от най-простите и евтини тъкани, произведени от стволови клетки в лаборатория.
Генетичната модификация, приложена в това проучване, се състои от въвеждане на мутация в гена GLP1, който произвежда хормона, който регулира инсулина, за да увеличи периода на активност. Освен това към гена се добавя фрагмент на антитяло, за да остане по-дълго в кръвта. И накрая, те добавиха механизъм, който да може да накара гена GLP1 да произвежда повече от хормона, когато мишките приемаха антибиотик.
Ако това се прави при хора, ще са необходими трансплантации на кожа, по-големи от дланта на ръката
Ву и колегите му представят тази система като доказателство за концепция за въвеждане на различни генни терапии в тялото. „Ние не лекуваме диабета, но предлагаме потенциално безопасен и дългосрочен подход, за да помогнем на хората с диабет и затлъстяване да поддържат по-добре нивата си на глюкоза“, казва Ву.
„Прилагането на този тип присадки ще бъде предимно при генетични заболявания, при хора, които имат например проблеми с определен коагулационен фактор“, обяснява Андер Изета, ръководител на групата за биологични тъкани. „Използването на кожата е добра идея, защото е сравнително лесно да се произвежда в сравнение с други стволови клетки“, добавя той. „Освен това, ако нещо се обърка, ще бъде лесно да се види, като се следи кожният пластир“, продължава той.
Изета обаче смята, че разработването на този механизъм за лечение на диабет при хората ще бъде сложно и е в неравностойно положение в сравнение с други алтернативи. Ако се вземе предвид размерът на присадката на мишките, „за лечение на диабет при хора би бил необходим пластир с размери 20 сантиметра на 20, нещо, което да покрие цялото лице на бедрото, например“, казва той. Това би имало много важно въздействие, тъй като присадката "няма същия цвят като кожата ви, няма коса или жлези", посочва той. „Ако трябваше да залагам, бих казал, че това няма да стигне до клиниката“, заключава той.
Случаят с диабета не би бил единственият, в който изследователите от Чикаго искат да приложат тази техника. Ву смята, че може да се използва за „транспортиране на терапевтични протеини или за заместване на липсващи протеини при хора с генетични дефекти“ и „може да се използва като метаболитен дренаж, елиминирайки различни токсини“. Историята на генните терапии показва, че пътуването между основните изследвания и болниците е дълго. Повече от две десетилетия след първите лабораторни изследвания този начин на лечение на болестта започва да се превръща в истинска алтернатива, но последните подробности, етичните дебати или разходите все още са проблеми, които ще трябва да бъдат решени.