механизми

ALS е много хетерогенно заболяване и това прави изследването му сложно. В продължение на много години се генерира широк спектър от моделни системи за изследване на ALS. Има клетъчни линии, които се отглеждат в лаборатория, плодови мухи, риби и мишки с различни мутации в гени, свързани с ALS.

Група изследователи публикува напредък, за да разбере биологичните механизми, които причиняват ALS. В този случай те са използвали зебрата като модел, използвайки нов мутант за FUS. Генът FUS е един от гените, за който отдавна е известно, че е свързан с ALS. Неговата функция в клетките е да помага правилно да произвежда различни протеини. Няколко мутантни форми на този ген са свързани с развитието на ALS при хората. Тези изследователи са разработили нов FUS мутант и са анализирали неговите ефекти.

В техния мутант те могат да забележат намаляване на продължителността на живота на рибите и да имат локомоторни проблеми. Освен това те виждаха, че имат проблеми в проекциите на екзоните и в морфологията на нервно-мускулните връзки.

Тъй като FUS действа, като контролира производството на други протеини, в това проучване те виждат кой от тях може да бъде важен за развитието на ALS. Някои са свързани с образуването на нервно-мускулни връзки и развитието на моторни вериги. След това тези процеси могат да бъдат проучени по-подробно, за да се идентифицират нови терапевтични цели.

Много интересен момент от тази работа е, че моделите на ALS при риба зебра са много полезни за извършване на мащабни търсения на химични или генетични агенти, които модифицират развитието на ALS. Те са добри инструменти за предклинично тестване на лечения, които работят много ефективно.