Разследване, проведено с мишки от учени от детската болница в Синсинати, САЩ, откри молекулярна терапия, способна да намали нервните тумори (неврофиброми) типично за неврофиброматоза 1 (NF1), генетично заболяване, характеризиращо се с развитието на множество доброкачествени тумори по кожата и върху различни нерви на тялото и което възниква поради мутация на ген.

терапия

Неврофибромите, за които все още няма лечение, са склонни да растат и дори могат да компресират жизненоважни органи. Освен това те могат да станат злокачествени с течение на времето и да причинят смъртта на пациента. Ето защо е толкова важно да се разработи терапия, която инхибира нейния външен вид или растеж.

Експериментално лекарство намалява туморите на неврофиброматоза NF1 при повече от 80% от лекуваните мишки

В новото проучване, публикувано в „Journal of Clinical Investigation“, изследователите са тествали експериментално лекарство при мишки, които са успели да свият тумори NF1 при повече от 80% от животните. Това е, според авторите на работата, най-добрият резултат, постигнат досега с експериментална терапия при мишки с неврофиброми.

Лекарството, наречено PD0325901, Понастоящем се тества и в клинични изпитвания с хора, за да се провери ефективността му в борбата с някои видове рак, включващи молекулярни компоненти, аналогични на тези, присъстващи в мутации на гена NF1, като рак на яйчниците, белодробен аденокарцином и глиобластом.

Авторите на изследването са използвали различни дози от лекарството, за да определят оптималната доза, която намалява най-голямото количество тумор с възможно най-малка токсичност. При мишки, носещи доброкачествени неврофиброми, които са получили лечението, се наблюдава значително намаляване на туморите в рамките на 60 дни, докато мишките, които са били имплантирани с ракови тумори, са оцелели 52 дни, два пъти повече от животните, които не са били лекувани.