Наличните в момента лечения за СД могат да помогнат за контролиране и намаляване на тежестта на симптомите. Текущите изследвания на леченията, включително някои генно-базирани подходи, също обещават забавяне или дори обръщане на някои симптоми на някои видове DM.
Информацията, предоставена тук, не включва всички лечения или лекарства, които биха могли да се използват или предписват на хора с СД. Ако имате въпроси относно лечението на DM, говорете с вашия доставчик на здравни услуги.
Изследванията на NIH върху DM се ръководят от Националния институт по неврологични разстройства и инсулт (NINDS). Уебсайтът на NINDS DM предлага по-изчерпателна информация за лечението.
Лечението на DM може да включва следното. 1,2,5
Физиотерапия
Започването на физиотерапия по-рано може да помогне на мускулите да бъдат гъвкави и здрави. Комбинация от физическа активност и упражнения за разтягане може да бъде препоръчана за хора с СД.
Респираторна терапия
Тъй като тялото разчита на мускулите като диафрагмата да диша, мускулите, отслабени от DM, могат да повлияят на дишането. Много хора с DM не осъзнават, че са загубили дихателна сила, докато не затруднят кашлицата или инфекцията не причини пневмония. Скоро след диагностицирането на DM специалистите могат да предложат лечение за предотвратяване или забавяне на проблеми с дишането. С течение на времето някои хора с ДМ може да се нуждаят от вентилатор, който да им помогне да дишат.
Говореща терапия
Пациенти с DM, които изпитват слабост в лицевите и гърлените мускули, могат да се възползват от логопедията, за да ги научат как да увеличат максимално мускулната си сила. Някои методи включват забавяне на темпото на речта ви, повече паузи между вдишванията 3 и използване на специализирано комуникационно оборудване.
Ерготерапия
Тъй като физическите способности се променят, трудовата терапия може да помогне на пациентите с диабет да преучат загубените двигателни умения и да научат начини за работа с отслабени мускули. Ерготерапията също така учи хората с ДМ как да използват помощни средства, като инвалидни колички, прибори за хранене и лични вещи, включително четки за зъби и коса.
Хирургия
По различно време и в зависимост от формата на СД, много хора с ДМ се нуждаят от операция за лечение на някои от проблемите, свързани със заболяването. Например, хората с миотонична DM могат да се нуждаят от инсталиране на пейсмейкър за лечение на сърдечни проблеми или операция за отстраняване на катаракта, помътняване на лещата на окото, което блокира навлизането на светлина в окото. Някои хора с ДМ може да се нуждаят от операция за сколиоза, която е кривината на гръбначния стълб.
Медикаментозна терапия
Някои лекарства могат да помогнат за забавяне на мускулното увреждане или да минимизират симптомите на СД. Те могат да включват следното:
Генна терапия
Възстановяването на способността на гена да произвежда протеини, използваеми като лечение на DM, е активна област на изследване, но много от тези терапии все още се разработват. Някои методи се фокусират върху коригиране на функцията на конкретен ген, докато други се основават на подход на цял геном. 7
Други генно-базирани методи, като лекарството eteplirsen, използват процес, наречен "прескачане на екзон", за да се получи използваем дистрофинов протеин чрез "пропускане" на частта от гена, която причинява проблеми с мускулните протеини. При прескачането на екзон има повече налични и използваеми мускулни протеини, въпреки че те са по-кратки от нормалните протеини. FDA одобри eteplirsen за лечение на DMD през 2016 г., 8 golodirsen през 2019 г., 9 и viltolarsen през 2020 г. 10 Тези лечения изискват седмично венозно инжектиране и не лекуват DMD. Текат проучвания на тези три лекарства, за да се демонстрира клинична полза отвъд увеличеното производство на дистрофин. Тъй като генът, който причинява DMD, е толкова голям, по-малко от една четвърт от хората с DMD могат да реагират на тези лечения. Продължават изследвания и върху други лекарства, които увеличават производството на дистрофин при плодовете и коригират други проблеми с инструкции и производство на протеини.