Проучване, проведено в Университета в Лийдс, Англия, показва, че пациентите с пароксизмална нощна хемоглобинурия, които се лекуват с екулизумаб, имат по-нисък риск от усложнения и степен на преживяемост, подобна на общата популация.
Лечението с екулизумаб е ефективно за избягване на появата на усложнения и значително подобрява прогнозата на пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), тъй като постига, че оцеляването им е подобно на това на общата популация, според резултатите от проучване, ръководено от Питър Хилмен от катедрата по хематология на Университетската болница „Сейнт Джеймс“, Лийдс (Англия), което беше обсъдено по време на IV срещата на HPN, организирана от лабораторията Alexion в Барселона.
Работата събира данни от 8-годишното проследяване на 79 пациенти с PNH и показва, че лекарството е способно значително да намали риска от развитие на тромбоза, която е най-честата причина за смърт сред пациентите с това рядко заболяване, както е обяснено Анита Хил от болница Сейнт Джеймс и един от основните изследователи на изследването.
Той обясни на Diario Médico, че преди повече от десетилетие продължителността на живота на пациентите с PNH не надвишава 20 години след поставяне на диагнозата. Важно е да се има предвид, че тази патология може да дебютира на всеки етап от живота, въпреки че е по-често да се появява на възраст между 20 и 30 години.
Оформен в групата, известна като редки заболявания, PNH е придобито разстройство на плурипотентната хематопоетична стволова клетка, която произхожда от клонинг на клетки, които придобиват соматична мутация в гена PIG-A и които обуславят липсата на протеинова експресия, закрепена към мембраната чрез гликозил-фосфатидил-инозитол, което води до повишена чувствителност към комплемента на имунната система.
Един от основните проблеми, причинени от това разстройство, е, че то задейства процеса на хемолиза и когато достигне високи нива, рискът от повтаряща се тромболиза значително се увеличава и качеството на живот на пациентите се влошава, каза Алваро Урбано, директор на Института по хематоонкология на болницата Clínico de Barcelona, която е референтният център за това заболяване в Каталуния и има 22 случая под наблюдение.
Понастоящем единственото налично лечение за тази патология е екулизумаб, блокер на комплемента, който предотвратява разрушаването на червените кръвни клетки и който значително подобри прогнозата на тези пациенти през последните години.
PNH може също да причини аплазия на костния мозък при някои пациенти и до момента няма налично лечебно лечение за това увреждащо разстройство.