Лечението с лекарството selumetinib намалява обема на плексиформните неврофиброми с 20% при педиатрични пациенти с NF1

@abc_salud MADRID Актуализирано: 01/09/2017 18:05

ефективно

Свързани новини

Неврофиброматозата е група от генетични нарушения на нервната система, които засягат главно развитието и растежа на нервните клетки - или невронните клетки. Набор от заболявания, които наред с други симптоми са свързани с развитието на тумори в нервите. Всъщност около половината от хората с неврофиброматоза тип 1 (NF1) имат тумори в периферните нерви, които, наречени „плексиформни неврофиброми“, могат да причинят силна болка и да обезобразят тялото. В допълнение, тези плексиформни неврофиброми, които се появяват още в детството и се развиват особено в юношеството, са много трудни за отстраняване хирургично, така че продължават да растат. Оттук и важността на проучване, проведено от изследователи от Националния институт по рака на САЩ (NCI), което показва не само безопасността на ново лекарство при лечение на деца с плексиформни неврофиброми, но и неговата ефективност при намаляване на обема на тези нервни тумори.

По-конкретно, новото проучване, публикувано в списанието "The New England Journal of Medicine", показва това лечението с лекарството 'selumetinib' е безопасно в дългосрочен план при лечението на педиатрични пациенти с NF1 и е свързано с намаляване до 20% на обема на плексиформните неврофиброми.

Спрете прогресията

Към днешна дата няма лечение за плексиформни неврофиброми. И към това се добавя и трудността да може да се премахнат чрез операция. Един аспект, който трябва да се вземе предвид, като се има предвид, че всеки тумор, който не е напълно отстранен хирургически, в крайна сметка се появява отново. Следователно целта на новото проучване е да се оцени ефикасността и преди всичко безопасността на селуметиниб при лечението на деца, засегнати от този тип тумор.

За тази цел авторите са включили 24 деца - 11 момичета и 13 момчета -, на които са били прилагани две дневни дози селуметиниб за средно 30-месечен цикъл на лечение. По-конкретно, проучването започна през септември 2011 г. и дори днес повечето от участниците продължават да получават лечението. Важен аспект, тъй като потвърждава това, След пет години селуметиниб не е свързан с неблагоприятни ефекти върху здравето или развитието на непълнолетните.

Простото спиране на растежа на тези опустошителни тумори със сигурност е важно постижение. Брижит В. Видеман

Това е повече; Въпреки че е проучване от фаза I и следователно основната му цел е да се оцени токсичността на лекарството, резултатите показват, че приложението на селуметиниб е свързано със средно намаляване с 20% в обема на тумора с до 70% от участниците.

Както Брижит В. Уидеман, директор на научните изследвания, обяснява, „Някои може да кажат, че намаляването на обема с 20% е твърде малко, за да бъде значително, но за мен просто спирането на растежа на тези опустошителни тумори със сигурност е важно постижение.. Всъщност разликата, която видяхме при тези пациенти, е несравнима ».

Това е повече; Като следствие от намаляването на обема на плексиформните неврофиброми, непълнолетните са имали намаляване на болката, свързана с тумори, подобряване на двигателната функция и намаляване на обезобразяването.

Продължавайте да разследвате

Причината за развитието на плексиформни неврофиброми се дължи главно, както показват различни проучвания, на дисрегулация в RAS сигналния път. Следователно към днешна дата са проведени много разследвания, за да се оцени възможната полза от различни лекарства, които действат конкретно по този път при лечението на NF1. Резултатите обаче са неуспешни.

В този контекст, selumetinib е селективен инхибитор на протеина MEK, т.е. протеин, който е част от RAS сигналния път. И както вече бяха показали проучвания, проведени с животински модели - мишки, инхибирането на MEK, индуцирано от selumetinib, може да бъде причина за намаляване на обема на плексиформните неврофиброми. Възможност, която изглежда е потвърдена с новото проучване с деца.

И така, каква е следващата стъпка? добре От днес е в ход клинично изпитване фаза II с възрастни с NF1. И предвид резултатите, постигнати в новото проучване, авторите вече набират деца, за да започнат фаза II клинично изпитване. за оценка на ефикасността на селуметиниб при педиатрични пациенти с това заболяване.

Както Бриджит Видеман заключава, „в бъдеще бихме искали да оценим прилагането на периодични дози, за да сведем до минимум токсичността, като същевременно запазим максимален терапевтичен ефект“.