Изследване, публикувано днес в Nature, показва спасяването на мишка със спинална мускулна атрофия, нервно-мускулно заболяване, характеризиращо се с дегенерация на двигателни неврони
Изследване, публикувано днес в Nature, показва спасяването на мишка със спинална мускулна атрофия, нервно-мускулно заболяване, характеризиращо се с дегенерация на двигателни неврони.
Патологията се причинява от мутация в SMN1, ген, необходим за оцеляването на двигателните неврони. Понастоящем няма ефективно лечение, но се смята, че възстановяването на SMN, протеинът, кодиран от SMN1, в двигателните неврони на гръбначния мозък е необходимо за терапия.
В тази работа Адриан Крайнер и неговият екип от лабораторията Cold Spring Harbor в Ню Йорк използват специално разработени антисенс нуклеотиди в миши модел на гръбначно-мускулна атрофия, за да възстановят експресията на SMN2, почти идентично копие на гена SMN1.
Директна доставка до мозъка
Изненадващо, изследователите са открили, че системното приложение на антисенс нуклеотиди е много по-ефективно от директното доставяне в мозъка, удължавайки продължителността на полуживот на мишки с тежка гръбначна мускулна атрофия с 25 пъти.
- Розацея, ключове за избягване на психологически щети CuidatePlus
- Рентгеновите лъчи четири пъти по-висок риск от рак при деца, отколкото при възрастни CuidatePlus
- Решения за мускулна умора; Блог на OXIMESA
- Пунси; n лумбална (спинална пункция)
- Витамин може да помогне за лечението на мускулната дистрофия на Дюшен Институт по нутригеномика