червени

Искам да започна тази публикация в блога, като благодаря и призная огромното благоволение на прекрасния биолог Алба Редо направи, когато се свърза с мен. Не сме се виждали от шест години (срещнахме се, защото и двамата имахме стипендия през 2010 г. за изследване в Центъра на Кенеди в Копенхаген) и въпреки това той имаше красивия жест преди два дни да си спомни за дъщеря ми. Той го направи, след като научи за клиничните изпитвания, които се провеждат при пациенти с ПКУ с тази нова терапия, за която сега ще ви разкажа. Благодаря ви много Алба, че сте толкова добър биолог и по-добър човек. От тук публично благодаря.

Бих искал също да кажа в своя защита, преди да започна изложението си, че съжалявам, ако цялата информация не е достатъчно ясна. Може би няма да мога да обясня всичко или да го направя правилно. Контекстуализирайте, обяснете и адаптирайте всичко, което имам да ви кажа, на ненаучен език, това не е лесна задача.

Моето предизвикателство днес е да доближа тази нова терапия малко по-близо до всички.

Водеща VentureLabs е инвестиционна компания, създадена в САЩ през 2000 г. Това е може би най-важната бизнес институция в света за предприемачески инвестиции. Инвестирайте в други компании, фокусирани основно върху технологични иновации с висок потенциал. Капиталът му е 1,4 трилиона долара. За да ви дам приблизителна представа за бруталната сума на парите, информирам ви, че годишният бюджет на Испания е една трета от тези пари, а този на целия САЩ е приблизително 4 милиарда долара.

Каква е стойността на парите?

Следователно говорим за икономически макро движения и за действия и решения, които могат да оформят бъдещето на стотици милиони хора.

Макроикономика и реалност

в обобщение, Водеща VentureLabs влага много пари в компании с иновационни проекти, които изобретяват или могат да лансират революционни продукти.

Важното за нас, като родители или засегнати от PKU, е, че тази компания реши да инвестира 25 милиона долара в компания, наречена Rubius Therapeutics, който е разработил революционно нов терапевтичен начин. Вложените пари ще позволят, в допълнение към научните изследвания, да провеждат клинични изпитвания с тази нова терапия.

Rubius Therapeutics работи и изследва в развитието на модифицирани червени кръвни клетки или червени кръвни клетки (еритроцити) за лечение на автоимунни заболявания, метаболитни заболявания, рак и други сериозни заболявания. Правилно сте прочели, те търсят лечение на метаболитни заболявания .

Изображение от уебсайта на Rubius Therapeutics

Методът се извиква Red-Cell Therapeutics ™ или RCT. Този нов начин на лечение има фармакологични предимства пред традиционните терапии, главно поради естествената му способност да ангажира и модулира имунната система и кръвообращението за дълги периоди от време в тялото.

Червени кръвни клетки, червени кръвни клетки или еритроцити

Харви Лодиш, Той е доктор по биология и професор по биоинженерство в MIT или Масачузетския технологичен институт - най-добрият технологичен център в света - и член на института Уайтхед (това е световноизвестна изследователска институция с нестопанска цел, посветена на подобряването на човешкото здраве чрез основни биомедицински изследвания). Харви Лодиш е основател и на Rubius Therapeutics и заяви:

„В момента най-ефективното лечение на ФКУ е строга диета, която намалява количеството фенилаланин в организма. Rubius Therapeutics разработи и клинично валидира терапевтични червени кръвни клетки, способни да намалят ензимно нивата на фенилаланин в човешкия серум. Чрез непрекъснато понижаване на нивата на фенилаланин в кръвта, тази нова терапевтична червена кръвна клетка обещава да позволи на пациентите с ПКУ да живеят нормално, без силно ограничителни диети. Червените кръвни клетки могат да бъдат произведени и проектирани да притежават огромни биотерапевтични свойства. Те могат да прекарат до четири месеца в циркулация в кръвта, като по този начин предоставят възможност за продължителни терапевтични лечения. Червените кръвни клетки също имат дълбоки ефекти върху имунната система и дори в крайна сметка могат да трансформират начина, по който лекуваме автоимунни заболявания и алергии. "

За тези от вас, които се интересуват да научат повече по темата, оставям ви следните връзки, но ви предупреждавам, че всички са на английски: