„Пароксизмалната нощна хемоглобинурия е много привлекателно заболяване за хематолозите, тъй като обхваща няколко клинични прояви като вътресъдова хемолиза, променлива гръбначномозъчна недостатъчност и дистония на гладките мускули“.

пациентите

„От разпокъсано виждане на болестта дойдохме да я разглеждаме като патология, съставена от тези прояви“, каза Висенте Висенте от Службата по хематология и медицинска онкология на болница Моралес Месегер, Мурсия.

Тромбозата присъства много при пароксизмална нощна хемоглобинурия. Всъщност тромботичното събитие може да бъде първата му клинична проява. По отношение на преживяемостта на пациенти с тази патология, Висенте обясни, че медианата е 10 години. Въпреки това, поради своята хетерогенност, тази цифра варира значително. "10 процента от случаите на пароксизмална нощна хемоглобинурия представляват артериална тромбоза. Пациентът, който е претърпял тромбоза, ще има прогностичен рисков фактор. Между 30 и 40 процента умират от тромбоза".

Ненормален клонинг
От друга страна, според Висенте, който ръководи Центъра за хемодонация в регион Мурсия, "колкото по-голяма е експресията на анормалния клонинг, толкова по-голяма е вероятността да страда от тромбоза." Антикоагулантите не са били успешни при тези пациенти. За да запълни тази терапевтична празнина, се появи моноклоналното антитяло екулизумаб.