Съобщение на FDA

първото

Нова терапия решава неудовлетворени медицински нужди

Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри днес инжекцията Exondys 51 (eteplirsen), първото лекарство, одобрено за лечение на пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен (DMD). Exondys 51 е специално показан за пациенти с потвърдена мутация на гена на дистрофин, отговорен за пропускането на екзон 51, което засяга около 13% от популацията на DMD.

„Пациентите с определен тип мускулна дистрофия на Дюшен вече ще имат достъп до одобрено лечение за това опустошително и рядко заболяване“, обяви д-р Джанет Уудкок, доктор по медицина, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата от FDA. „При редки заболявания формулирането на нови лекарства е особено трудно поради малкия брой хора, засегнати от всяко от тези заболявания и липсата на медицинско разбиране за много разстройства. Ускореното одобрение прави това лекарство достъпно за пациентите въз основа на първоначални данни, но с нетърпение очакваме да научим повече за неговата ефикасност чрез ратификационно клинично изпитване, което компанията трябва да проведе след одобрение. ".

DMD е рядко генетично заболяване, характеризиращо се с прогресивно влошаване и отслабване на мускулите. Това е най-често срещаният тип мускулна дистрофия. DMD се причинява от липсата на дистрофин, протеин, който помага да се запазят мускулните клетки непокътнати. Първите симптоми обикновено се появяват на възраст между три и пет години и се влошават с времето. Болестта често се проявява от хора с неизвестна фамилна анамнеза за състоянието и засяга предимно момчета, но в редки случаи може да засегне момичета. Около 1 на 3 600 момчета имат DMD по целия свят.

Хората с DMD прогресивно губят способността да извършват дейности самостоятелно и често се налага да използват инвалидна количка, докато навлязат в юношеството. С напредването на болестта могат да възникнат животозастрашаващи сърдечни и дихателни заболявания. Пациентите често се поддават на болестта след 20-те и до 30-те си години; тежестта и продължителността на живота обаче варират.

Exondys 51 е одобрен по ускорения път за одобрение, който предвижда одобрение на лекарства, които лекуват сериозни или животозастрашаващи заболявания и които обикновено предлагат значително предимство пред съществуващите лечения. Одобрението по този път може да бъде подкрепено от адекватни и добре контролирани проучвания, които показват, че лекарството има ефект върху сурогатна крайна точка с разумна вероятност да се предскаже някаква клинична полза за пациентите (как се чувстват или функционират, или оцеляват или не. ). Този път предлага на пациентите по-непосредствен достъп до обещаващи нови лекарства, тъй като компанията провежда клинични проучвания, за да провери прогнозната клинична полза.

Ускореното одобрение на Exondys 51 се основава на сурогатната крайна точка на увеличаване на дистрофина на скелетните мускули, наблюдавано при някои пациенти, лекувани с това лекарство. FDA заключава, че данните, представени от заявителя, показват увеличение на производството на дистрофин, което има разумна вероятност да предскаже някаква клинична полза за някои пациенти с DMD, които имат потвърдена мутация на гена на дистрофин, отговорен за пропускането на екзон 51. Все още не е е установено, че Exondys 51 има някаква клинична полза, като подобрена двигателна функция. При вземането на това решение FDA взе предвид потенциалните рискове, свързани с лекарството, инвалидизиращия и животозастрашаващ характер на заболяването за тези деца и липсата на налични лечения.

Съгласно разпоредбите на ускореното одобрение, FDA изисква Sarepta Therapeutics да проведе клинично изпитване, за да потвърди клиничната полза от лекарството. Задължителното проучване е предназначено да оцени дали Exondys 51 подобрява двигателната функция при пациенти с DMD, които имат потвърдена мутация на гена на дистрофин, отговорен за пропускането на екзон 51. Ако проучването не успее да провери тази полза, възможно е FDA да започне процес за отмяна на одобрението на лекарството.

Най-честите нежелани реакции, изпитвани от участниците, приемащи Exondys 51 в клинични проучвания, са нарушения на баланса и повръщане.

FDA е предоставила Exondys 51 бързо обозначение, което улеснява формулирането и ускорява оценката на лекарствата, посочени за лечение на сериозни състояния и които показват потенциал за разрешаване на незадоволена медицинска нужда. Също така е получил обозначения за лекарства сираци и за приоритетна оценка. Статус на приоритетна оценка се дава на заявления за лекарства, които, ако бъдат одобрени, биха представлявали значително подобрение в безопасността или ефикасността при лечението на сериозно заболяване. Обозначаването на лекарства сираци предлага стимули като данъчни кредити за клинични изпитвания, освобождаване от заплащане на права за употреба и право да кандидатствате за изключителност на лекарства сираци, за да насърчите и допринесете за разработването на лекарства за лечение на редки заболявания.

Производителят получи доказателство за приоритетна оценка на рядко детско заболяване от програма, посветена на насърчаването на разработването на нови лекарства и биопрепарати за профилактика и лечение на тези видове заболявания. Това е седмата разписка за скрининг за рядко педиатрично заболяване, издадена от FDA от началото на програмата.

Exondys 51 се произвежда от Sarepta Therapeutics от Кеймбридж, Масачузетс.

За да получите информация:

  • Национален институт по неврологични разстройства и инсулт: Мускулна дистрофия
  • Центрове за контрол и профилактика на заболяванията: Мускулна дистрофия
  • FDA: Одобрени лекарства: Въпроси и отговори
  • FDA: Търсене на лекарства @ FDA

FDA, агенция на Министерството на здравеопазването и хуманитарните услуги на Съединените щати, защитава общественото здраве, като осигурява защитата, ефикасността и безопасността на ветеринарните и хуманни лекарства, ваксини и други биологични продукти, предназначени за употреба при хора. Хора, както и медицински устройства. Агенцията отговаря и за защитата и безопасността на националните ни доставки на храни, козметика, хранителни добавки, продукти, които излъчват електронна радиация, както и регулирането на тютюневите изделия.