Екип от изследователи от Автономен университет в Барселона (UAB), водена от професора Фатима Бош, е успял да излекува затлъстяването и диабет тип 2 при мишки, използвайки генна терапия.

ефект срещу

С въвеждането, с една инжекция, на адено-асоцииран вирусен вектор (AAV), който носи Ген FGF21, което позволява генетичната манипулация на черния дроб, мастната тъкан или скелетната мускулатура, животното непрекъснато произвежда протеина FGF21, хормон, секретиран естествено от различни органи, който действа в много тъкани, за да регулира правилното функциониране на енергийно ниво. Чрез индуциране на нейното производство чрез генна терапия, животното намалява теглото си, а също и инсулинова резистентност което причинява развитието на диабет тип 2.

По-здравословно стареене

В случай на затлъстяване, терапията е успешно тествана в два модела на заболяването, индуцирани както генетично, така и чрез диета. В допълнение, учените са забелязали, че даването на генна терапия на здрави индивиди води до по-здравословно стареене и предпазва от наднормено тегло и свързана с възрастта инсулинова резистентност. След лечението и през годината и половина, през които животните са били проследени, мишките са отслабнали и са намалили натрупването на мазнини и възпаление в мастната тъкан; противодействало е отлагането на мазнини, възпалението и фиброзата в черния дроб; докато имат повишена чувствителност към инсулин и общо здравословно състояние с напредване на възрастта, без да се наблюдават никакви странични ефекти.

Изследователите подчертават важността на тези резултати, защото „разпространението на диабет тип 2 и затлъстяване се увеличава тревожно по целия свят», Припомня изследователят на UAB и съавтор на изследването Клаудия Джамбрина.

«За първи път се противодейства на затлъстяването и инсулиновата резистентност дългосрочен чрез прилагане на една сесия на генна терапия при животинския модел, който най-много прилича на затлъстяване и диабет тип 2 при хората ”, обяснява първият автор на статията, изследователят на UAB Вероника Хименес. „Резултатите показват, че това е безопасна и ефективна терапия“, добавя той.

Защитен ефект срещу чернодробни тумори

Резултатите също така показват как прилагането на генна терапия също има защитен ефект срещу риска от образуване на тумор, когато черният дроб е подложен на хиперкалорична диета за дълго време.

Протеинът FGF21, доставен в тялото чрез конвенционални терапии, има много кратък полуживот. По тази причина американски изследователи вече са провели клинични изпитвания при хора, за да проверят ефекта от други протеини, аналогични на хормона FGF21 и резултатите са обещаващи, но изискват периодично прилагане на терапия и може да включват имунни проблеми, тъй като тялото може да не разпознае тези протеини като свои.

Векторите за генна терапия, използвани от екипа на д-р Бош, от друга страна индуцират производство на същия хормон FGF21 че тялото вече произвежда естествено, в продължение на години, с еднократно приложение и без да произвежда вторични усложнения.

За Фатима Бош следващата стъпка ще бъде «опитайте тази терапия при по-големи животни и след това започнете клинични изпитвания при пациенти ».

Изследването е публикувано днес в EMBO Молекулярна медицина, и е разработена от изследователи от Център за биология на животните и генна терапия (CBATEG) и Катедри по биохимия и молекулярна биология и здраве на животните и анатомия на Автономния университет в Барселона и CIBER за диабет и свързани метаболитни заболявания (CIBERDEM).